Sul portale EpiCentro dell’Istituto Superiore di Sanità si legge: “ogni due secondi, nel mondo, una persona che ancora non ha compiuto settant’anni di età muore a causa di una malattia cronica non trasmissibile (MCNT): patologia cardiaca, cancro, diabete e patologia polmonare hanno superato la patologia infettiva come principali cause di morte a livello globale”. I numeri parlano chiaro: queste patologie richiedono una certa attenzione, dal punto di vista medico ma anche sociale, e la ricerca di soluzioni innovative per migliorare il percorso terapeutico e il decorso della malattia è fondamentale. In questo contesto si inserisce perfettamente la collaborazione, ampliata di recente - tra Polifarma e daVi DigitalMedicine per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di dispositivi medici basati su applicazioni digitali per il trattamento dei pazienti affetti da malattie croniche.
A chi non è mai capitato da piccolo di giocare con i mattoncini LEGO? Ogni pezzo si incastra con i suoi complementari per formare castelli, robot o intere città. In laboratorio, i mattoncini LEGO sono le molecole di DNA: ciascuna delle 4 basi azotate presenti su un filamento della doppia elica si unisce alla base azotata complementare sull’altro filamento. I ricercatori possono “incastrare” tra di loro le molecole di DNA come se fossero blocchi da costruzione e piegare le loro lunghe catene come i grandi maestri di origami piegano la carta. Un team dell’Università Tecnica di Monaco ha costruito delle “nano-gabbie” di DNA per catturare virus di grandi dimensioni (maggiore di 100 nm), come ad esempio SARS-CoV-2, prima che entrino nelle cellule. I risultati, ottenuti per ora solo in vitro, sono stati pubblicati su Cell Reports Physical Science.
Il collagene di tipo VII è il bersaglio di beremagene geperpavec (B-VEC), terapia genica sperimentale in vivo e in gel ideata con l’obiettivo di ripristinarlo attraverso la somministrazione del gene COL7A1. Infatti, l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) è una forma di epidermolisi bollosa causata da mutazioni su COL7A1, responsabile della produzione del collagene in questione. Quasi un anno fa era stato pubblicato su Nature Medicine il nuovo approccio per il trattamento della RDEB, sviluppato da un gruppo di ricerca dell’Università di Standford (Stati Uniti), di cui abbiamo parlato qui. A dicembre 2022, il New England Journal of Medicine ha riportato i risultati di uno dei due trial clinici di Fase III allora in corso e conclusosi ad agosto.
Per quale motivo le terapie a base di cellule CAR-T - incluse tra le terapie avanzate (ATMP) a più alto potenziale di crescita - sono percepite come un pianeta così difficile da raggiungere, seppure ben visibile dalla nostra prospettiva? Solo nell’ultimo decennio le CAR-T hanno tirato la volata alle ATMP, giungendo sul mercato con prodotti destinati a trattare linfomi e leucemie che non davano speranza ai malati. Cosa impedisce di considerarle un bene sostenibile e facilmente disponibile? La risposta è nei meandri dei processi produttivi e nella cascata di conseguenze che essi riversano sul risultato finale. Ecco perché molte aziende, e non solo, stanno esplorando soluzioni che spaziano dall’automazione allo sviluppo di prodotti “off-the-shelf”.
a cura di Anna Meldolesi
Website by Digitest.net