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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
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Bersaglio Mobile - Il ruolo del sistema immunitario nella lotta al cancro
Alberto Mantovani, noto immunologo e divulgatore, prende per mano il lettore e lo conduce alla scoperta del sistema immunitario e di come possa essere usato per combattere i tumori
Si potrebbero riempire pagine intere e scrivere libri su libri sul cancro e sulle modalità con cui aggredisce l’organismo senza riuscire a chiudere, in via definitiva, il capitolo sulle opportunità di cura. Quello che tutti i lettori corrono subito a leggere quando prendono in mano un libro dedicato a questo drammatico argomento. Ma non c’è modo migliore per approcciarsi all’universo della ricerca e comprendere le difficoltà di chi sta studiando una terapia oncologica efficace se non con la lettura di uno dei libri scritti dal prof. Alberto Mantovani, direttore scientifico dell’IRCCS Istituto Clinico Humanitas di Milano e ricercatore italiano più citato nella letteratura scientifica internazionale. E “Bersaglio Mobile - Il ruolo del sistema immunitario nella lotta al cancro” (Mondadori, 2018) ne è un perfetto esempio.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico: scoperto il modo per modificare il DNA mitocondriale
Un enzima di origine batterica ha permesso, per la prima volta, di intervenire in modo preciso sulle sequenze di DNA nei mitocondri. Aprendo così le porte all’editing mitocondriale
Anche se il DNA mitocondriale codifica per pochissimi geni rispetto al DNA nucleare, mutazioni in queste sequenze possono causare seri danni all’organismo perché questi organelli sono i produttori di energia delle nostre cellule. Negli ultimi anni CRISPR ha permesso ai ricercatori di modificare i genomi di vari organismi, ma questo strumento di editing funziona bene per il DNA che si trova nel nucleo poiché manca un modo efficiente di trasportarlo all’interno dei mitocondri. Questo fino ad oggi. Un gruppo di ricerca statunitense ha ora scoperto che una particolare tossina (un enzima), prodotta dal batterio Burkholderia cenocepacia, può raggiungere il DNA mitocondriale e agire in modo simile alla tecnica di base editing, cioè modificando uno dei mattoncini che compongono il materiale genetico. Lo studio è stato pubblicato a inizio luglio su Nature.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la Duchenne ottiene la Fast Track Designation
La terapia genica sperimentale SRP-9001 ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA: un passo avanti per facilitare lo sviluppo e la revisione accelerata del farmaco
Lo scorso 24 luglio, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track per la terapia genica SRP-9001 sviluppata da Sarepta Therapeutics per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Si tratta di una terapia sperimentale, in fase di studio clinico, che ha l’obiettivo di fornire alle cellule il gene che codifica per la microdistrofina. La designazione Fast Track serve a facilitare lo sviluppo e la revisione accelerata di farmaci indicati per il trattamento di patologie gravi con bisogni medici insoddisfatti. SRP-9001 aveva già ottenuto la designazione Malattia Pediatrica Rara e lo status di farmaco orfano negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone.
- Di: Redazione
Approvata dalla FDA la prima CAR-T contro il linfoma mantellare
Sbarca negli Stati Uniti la seconda terapia a base di cellule CAR-T di Gilead. Rappresenta il primo trattamento per le forme recidivanti/refrattarie di linfoma mantellare, con una risposta da parte dell’87% dei pazienti
La famiglia delle terapie a base di cellule CAR-T si allarga. Dopo l’approdo di Yescarta negli Stati Uniti, Europa ed Italia contro il linfoma diffuso e il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, Kite Pharma - la società biofarmaceutica del gruppo Gilead da anni focalizzata sui processi di ingegnerizzazione del recettore chimerico delle cellule T - ha annunciato l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della sua seconda CAR-T. Brexucabtagene autoleucel, d’ora in poi nota con il nome commerciale Tecartus™, è una nuova terapia a base di cellule CAR-T che sarà commercializzata negli Stati Uniti per le forme recidivanti o refrattarie di linfoma mantellare (MCL).
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
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