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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR: editing salva-arterie per abbassare colesterolo e trigliceridi
Due trattamenti sperimentali per le malattie cardiovascolari sono stati testati nelle scimmie. L’annuncio all’annual meeting dell’International Society for Stem Cell Research
I dati sono ancora preliminari ma la notizia, diffusa a fine giugno, ha già suscitato interesse per almeno un paio di motivi. Numero uno: per quanto è dato sapere, si tratta delle prime sperimentazioni in cui il cosiddetto “base editing” dimostra di funzionare su primati non-umani. Questa variante della tecnica CRISPR promette di ridurre le probabilità di effetti indesiderati perché corregge il DNA senza tagliarlo. Numero due: finora l’editing si era occupato per lo più di malattie rare, mentre qui prova a sventare delle cause di morte che sono tra le più comuni al mondo. Arriverà il giorno in cui basterà una singola iniezione per abbassare colesterolo e trigliceridi per tutta la vita, prevenendo ictus e infarti?
- Di: Anna Meldolesi
Terapie avanzate: un corso di formazione all’avanguardia per gli scienziati
ADVANCE, un progetto di formazione finanziato dalla Comunità Europea per sostenere gli scienziati biomedici nella loro carriera nel campo delle ATMP
Con 375mila euro stanziati e sostenuto da Erasmus Plus, il progetto europeo di formazione ADVANCE è dedicato agli scienziati con un interesse nel diventare sviluppatori competenti di terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP). Tre fasi per sostenere una nuova generazione di professionisti nello sviluppo delle conoscenze scientifiche e delle competenze attualmente mancanti per rispondere alle sfide esistenti nella ricerca e sviluppo delle terapie avanzate. Il consorzio ADVANCE è guidato da EATRIS ERIC ed è composto da altri sei partner europei: Elevate Health (Paesi Bassi), Istituto Superiore di Sanità (Italia), KU Leuven (Belgio), ULB/ I3H (Belgio), Università di Lubiana - Facoltà di Farmacia (Slovenia), Takis Biotech (Italia).
- Di: Redazione
Obiettivo retina. Come procede la ricerca sulle terapie avanzate?
Terapia genica, cellule staminali, trapianti, organoidi e nanotecnologia: un intero arsenale messo in campo per combattere le tante e diverse patologie che colpiscono la retina
La retina è il fulcro della visione e consiste in una sottile membrana localizzata nella parte interna dell’occhio. È costituita da fotorecettori, una tipologia particolare di cellule nervose che si distinguono in coni e bastoncelli, che servono a tradurre il segnale luminoso in informazioni per il cervello, completando la trasmissione dell’input esterno. Ci sono diverse patologie che colpiscono la retina, tra cui il gruppo di malattie raggruppate sotto il nome di retinite pigmentosa, le anomalie nella visione dei colori, le distrofie retiniche e l’amaurosi congenita di Leber. Tante patologie, ma anche molta ricerca e trattamenti in sperimentazioni. Con questo articolo facciamo una panoramica delle varie terapie avanzate attualmente in studio, e alcune già in clinica, per le malattie retiniche.
- Di: Rachele Mazzaracca
Non solo tumori: ecco la CAR-T “senolitica” contro l’invecchiamento
Potrebbe contrastare le cellule senescenti, alla base del processo di invecchiamento e di patologie legate all’età, come fibrosi epatica, l'aterosclerosi, il diabete
Sbagliato pensare che si tratti di una sorta di “Sacro Graal” in grado di donare la vita eterna. Quello che stanno provando a sviluppare i ricercatori che studiano il processo di invecchiamento biologico, chiamato senescenza, è infatti un sistema per farci vivere una vecchiaia più serena e in salute. Così tra lista dei farmaci geroprottettori e senolitici, che hanno proprio questo scopo, si potrebbe inserire anche una terapia CAR-T, mirata però non alle cellule tumorali – come quelle approvate finora – ma alle cellule senescenti, alla base del processo di invecchiamento e di malattie legate all’età, come fibrosi epatica, l'aterosclerosi, il diabete. È questa l’idea di un gruppo di ricerca del Memorial Sloan Kettering (MSK) Cancer Center di New York, negli USA, che ha presentato i primi dati della loro terapia CAR-T “senolitica” in uno studio pubblicato a giugno su Nature.
- Di: Cristina Tognaccini
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News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
