Exosomes samples - Electron micrograph of exosomes on a surface

Nell’ultimo decennio la ricerca in questo settore ha ampliato le conoscenze a disposizione, mettendo in luce le grandi potenzialità per l’applicazione clinica, ma anche i limiti.

Tra le cellule degli esseri viventi c’è un continuo scambio di informazioni sotto forma di lipidi, proteine e acidi nucleici. Queste molecole si spostano, fino alla loro destinazione, viaggiando all’interno di “micro-navette” specializzate: le vescicole extracellulari. Si tratta di vescicole microscopiche prodotte dalle cellule stesse e sono state recentemente riconosciute come agenti universali della comunicazione intercellulare e inter-organismica, sia nei processi cellulari normali che patologici. Negli ultimi anni, grazie alle loro caratteristiche intrinseche e ai progressi della scienza, le vescicole extracellulare sono state studiate per valutare le loro potenzialità come agenti terapeutici. Science Translational Medicine ha pubblicato una review che illustra lo stato dell’arte.

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

In Germania la terapia è stata effettuata con successo su 3 bambini. Oggi hanno 7 anni e non soffrono dei peggiori effetti di questa malattia rara

Non una ma almeno 170 sono le displasie ectodermiche, un gruppo di malattie rare caratterizzate da un anomalo sviluppo dei tessuti e organi di origine ectodermica, in particolare denti, capelli, unghie e ghiandole sudoripare. Da qui uno dei sintomi più diffusi, l’assenza o poca produzione di sudore, che può portare a gravi problemi di regolazione della temperatura corporea. Ad occuparsi di questo ampio gruppo di malattie è lAssociazione ANDE oggi presieduta da Giulia Fedele. Grazie a lei abbiamo incontrato la dottoressa Michela Brena, dermatologa del Policlinico di Milano, che ci ha raccontato un’interessante storia di successo nel campo delle terapie avanzate.

Naldini all'evento di Osservatorio Terapie Avanzate

Italia, la culla delle terapie avanzate: 3 sulle prime 4 approvate in Europa sono nate in Italia

Il 20 giugno, nella suggestiva cornice dell’Ara Pacis Augustae di Roma, è andato in scena l’inizio di una nuova era per la biomedicina, quella delle terapie avanzate, oggi più che mai realtà concreta e non più solo speranza futura.  L’evento “Advanced Talks on Advanced Therapies” organizzato dall’Osservatorio Terapie Avanzate ha permesso a circa 200 ospiti di assistere a 4 talk di speaker di eccellenza, riuniti per raccontare il futuro della medicina: le terapie avanzate, un futuro che in Italia è già realtà. Luigi Naldini, pioniere della terapia genica, Salvatore Lo Re, paziente che ha sperimentato tale terapia con esiti entusiasmanti, Giulio Pompilio, delegato del CAT di EMA e Riccardo Palmisano, presidente Assobiotec, insieme a Francesca Pasinelli, DG Fondazione Telethon, hanno dato vita a un evento unico nel suo genere, che ha dato voce a tutti i principali protagonisti dell’attuale rivoluzione biomedica in atto.

Da Rosalind Franklin a Rita Levi Montalcini, ripercorriamo alcune delle tappe più significative della storia della medicina “al femminile”

Rosalind, Martha, Henrietta, Rita, Jennifer e Emmanuelle
: donne appartenenti a contesti storici, culturali e geografici diversi, ma che condividono il fatto di aver contribuito – in modo consapevole o meno – allo sviluppo delle terapie avanzate. Sei nomi. Sei donne. Sei storie, molto diverse e spesso lontane geograficamente e temporalmente, condividono un filo conduttore che ci porta dalla scoperta del DNA alle nuove tecniche di editing genetico. Ma andiamo con ordine.

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