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Francesca Pasinelli (Fondazione Telethon): “l’opera di informazione e di sensibilizzazione che Osservatorio Terapie Avanzate vuole realizzare è di grande importanza per indirizzare investimenti significativi per lo sviluppo delle terapie avanzate”

Francesca Pasinelli, direttore generale di Fondazione Telethon, nel numero di Telethon Notizie di aprile 2019 ha pubblicato un articolo – che di seguito vi riportiamo integralmente per gentile concessione di Telethon - dedicato alla nascita di Osservatorio Terapie Avanzate e alla sua presentazione durante la cerimonia di premiazione del VI Premio avvenuta a Roma il 28 febbraio 2019.

SMA, l'editoriale di AGI di Ilaria Ciancaleoni Bartoli

Il nostro direttore esprime le sue perplessità in un editoriale pubblicato nel blog AGI

Venerdì scorso la FDA, l’autorità americana che si occupa dei farmaci, ha approvato la prima terapia genica per una rara malattia, l’Atrofia Muscolare Spinale, anche nota come SMA. È una delle pochissime terapie geniche autorizzate al mondo. Destinatari saranno i bimbi diagnosticati precocemente: non dovranno avere più di 2 anni e dovranno a respirare ancora da soli: una piccola minoranza all’interno di un gruppo di malati già rari. Non sarà una terapia cronica ma ‘one shot’, in una sola infusione.

Le terapie del futuro sono già attuali. L’Italia, grazie agli elevati standard della ricerca scientifica, è in grado oggi di rappresentare un punto di eccellenza e qualità nello scenario internazionale. In questo senso il mondo della ricerca può essere considerato un traino per lo sviluppo dell’intero Paese, ma occorre continuare a sostenerlo, ancora di più in un contesto come quello attuale in cui i progressi senza precedenti fatti in termini di conoscenze scientifiche, analisi dei dati e innovazioni possono portare a risultati altrimenti impensabili: questo il tema dell’incontro che si è svolto presso la Sala Buzzati - Fondazione Corriere della Sera, dal titolo “Terapie del futuro, la svolta è adesso. Il Valore della ricerca al servizio dei pazienti e dell’economia del Paese: da sempre responsabilità e impegno di Fondazione Telethon e dei suoi Partner”.

Intervista al Prof. Paolo Rossi, Direttore del Dipartimento di Pediatria Universitario-Ospedaliero dell' IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

Pochi pazienti, costi altissimi. Due questioni fondamentali nell’ambito delle malattie rare e ancor più in quello delle terapie avanzate per le malattie rare. Pediatra e immunologo, il prof. Rossi si è occupato da sempre di condizioni particolari come le immunodeficienze primitive, in cui le terapie avanzate hanno rappresentato una svolta: soprattutto la terapia genica, come nel caso dell'ADA-SCID, al cui studio lo stesso Rossi ha contribuito.

Con il contributo incondizionato di

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