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News
RNA therapies: primi risultati per l’acidemia propionica
La tecnologia dell’RNA messaggero ha mostrato i primi successi nel trattamento della rara malattia genetica che causa l’accumulo di sostanze tossiche nel sangue e nei tessuti
I risultati della sperimentazione su una terapia che utilizza l’RNA messaggero (mRNA) per il trattamento dell’acidemia propionica dimostrano, ancora una volta, che i vaccini non sono l'unico possibile utilizzo di questa tecnologia. L’obiettivo è sempre lo stesso: generare proteine terapeutiche direttamente nell’organismo. Nel caso di questa rara malattia genetica si tratta quindi di ripristinare una funziona metabolica a livello del fegato, così da evitare l’accumulo di ammoniaca e altri composti che possono causare problemi. Lo studio è condotto dalla biotech Moderna – tra i produttori dei vaccini per COVID-19 - e l’articolo che riporta i risultati del trial clinico di Fase II è stato recentemente pubblicato su Nature.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-Treg: un possibile futuro approccio al lupus eritematoso sistemico
Prof.ssa Chiara Bonini (Milano): “Con le CAR-Treg vogliamo creare una cellula altamente specifica, che contribuisca fortemente al recupero della tolleranza immunologica”
Sebbene il sistema immunitario sia spesso descritto come un esercito con una propria gerarchia di cellule, tutte dotate di una propria funzione, le risposte immunitarie non possono essere ricondotte semplicemente a “battaglie” tra cattivi (virus e patogeni) e buoni (linfociti e anticorpi). Dietro a questa - necessaria - similitudine si celano concetti complessi: su tutti quello della tolleranza immunologica e del riconoscimento del “self”, alla base proprio delle malattie autoimmuni. In occasione della Giornata Mondiale del Lupus, che cade ogni anno il 10 maggio, ne abbiamo discusso con Chiara Bonini - Professore Ordinario di Ematologia all’Università Vita-Salute San Raffaele e responsabile dell’Unità di Ematologia Sperimentale dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano - la quale, insieme al suo team, ha testato per la prima volta su modelli murini di lupus eritematoso sistemico (LES) una nuova terapia a base di cellule CAR-Treg.
- Di: Enrico Orzes
Estensione di indicazione per cilta-cel: già dopo una linea di terapia precedente
La nuova approvazione europea per la CAR-T contro il mieloma multiplo R/R si basa sui risultati di un trial di Fase III. La riduzione del rischio di progressione della malattia o di morte è del 74%
A fine aprile, la Commissione europea ha approvato l’estensione delle indicazioni per ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel o nome commerciale Carvykti) - terapia a base di cellule CAR-T diretta contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) e commercializzata da Janssen-Cilag International, del gruppo Johnson & Johnson Innovative Medicine. La terapia è destinata ai pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario al trattamento standard, che abbiano ricevuto almeno una precedente terapia, siano refrattari a lenalidomide e nei quali si sia verificata una progressione della malattia durante l’ultima terapia. Con questa approvazione, cilta-cel diventa la prima terapia CAR-T diretta contro BCMA ad esser approvata in Europa per il trattamento di pazienti idonei già dalla prima ricaduta.
- Di: Redazione
CRISPR: nel mirino anche l’osteogenesi imperfetta
È stata fatta una dimostrazione di fattibilità, seppur molto limitata e ancora lontana dagli studi clinici, di un trattamento basato sull’editing genomico per la “malattia delle ossa di cristallo”
Oggi, 6 maggio, è la Giornata Mondiale dedicata all’osteogenesi imperfetta, una rara malattia genetiche causata dai geni che codificano il collagene di tipo I e che porta ad un’estrema fragilità delle ossa che sembrano rompersi come il cristallo. Uno studio sul modello murino della malattia ha visto come protagonista il sistema di editing Crispr-Cas9 che, trasportato alle cellule della linea osteoblastica tramite un vettore virale, ha indotto miglioramenti sulla formazione dell’osso, sulle deformità scheletriche e sulle fratture. Lo studio, recentemente pubblicato su Molecular Therapy Nucleic Acids da un gruppo di ricerca del UMass Chan Medical School (Stati Uniti), è la prima dimostrazione che l'editing genomico può correggere una mutazione del collagene negli osteoblasti e invertire i fenotipi scheletrici nei modelli animali.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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Pierluigi Russo
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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