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Cinque storie di xenotrapianti tra progressi, delusioni e speranze
Gli interventi su esseri umani non stanno eguagliando i successi ottenuti sulle scimmie, probabilmente anche perché sono stati operati pazienti in condizioni ormai disperate
Gli specialisti di tutto il mondo attendono aggiornamenti dalla Cina sul primo uomo che ha ricevuto un fegato di maiale geneticamente editato. Ma l’ultimo rene suino trapiantato negli Stati Uniti (di cui OTA ha parlato qui) ha già smesso di funzionare ed è stato rimosso, riportando la paziente in dialisi, come scritto su AP News. E prima di lei altri tre malati americani erano sopravvissuti solo poche settimane all’intervento che aveva riguardato cuore o reni. Tuttavia sarebbe sbagliato concludere che il filone degli xenotrapianti stia deludendo le aspettative: i singoli interventi autorizzati in regime compassionevole hanno impartito a medici e ricercatori lezioni utili in vista delle prime sperimentazioni cliniche che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense potrebbe autorizzare nei prossimi anni.
- Di: Anna Meldolesi
CRISPR per la vista: l’ostacolo è, ancora una volta, la sostenibilità
Una terapia sperimentale a base di editing genomico è in grado di migliorare la vista in pazienti con una forma di degenerazione retinica, ma il programma clinico si interrompe per motivi economici
Uno studio clinico di Fase I/II condotto in diversi centri clinici negli Stati Uniti ha valutato gli effetti della somministrazione di EDIT-101, terapia a base di CRISPR, su un singolo occhio di quattordici pazienti (12 adulti e 2 ragazzi) affetti da una forma di amaurosi congenita di Leber (LCA) legata a mutazioni del gene CEP290. I risultati sono stati pubblicati il mese scorso sul The New England Journal of Medicine e dimostrano che il trattamento è sicuro e che ha portato a miglioramenti misurabili della vista in quasi la metà dei partecipanti trattati. Uno dei due pazienti pediatrici, l’undicenne Jacob Peckham, vede molto meglio di prima e la sua storia è stata riportata su CBS News. Purtroppo, Editas Medicine, l’azienda che ha sviluppato la terapia, ha dovuto abbandonare il programma per problemi di sostenibilità economica e il trattamento sul secondo occhio probabilmente non potrà essere effettuato.
- Di: Rachele Mazzaracca
RNA therapies: autorizzato in Europa un oligonucleotide antisenso per la SLA
Tofersen è stato approvato per il trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) con mutazioni del gene SOD1
Finalmente delle buone notizie per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA): pochi giorni fa la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per tofersen (nome commerciale Qalsody), l’oligonucleotide antisenso sviluppato da Biogen per il trattamento di individui adulti affetti da forme di SLA associate a mutazione del gene SuperOssido Dismutasi 1 (SOD1). Oltre ad essere una vittoria per la comunità di pazienti affetti da SLA, anche se va ricordato che il farmaco è indicato solo per una parte della popolazione SLA, si tratta dell’ennesimo segnale di crescita del settore delle terapie su RNA le quali, ben prima dell’avvento degli ormai famosi vaccini a mRNA, avevano consentito sostanziali balzi avanti nella presa in carico di persone affette da altre malattie rare, come l’atrofia muscolare spinale (SMA).
- Di: Redazione
Glioblastoma: verso un vaccino a mRNA?
Gli studi preclinici hanno dimostrato che la somministrazione di “aggregati” di mRNA raggiunge gli organi bersaglio inducendo una potente risposta immunitaria
La tecnologia a RNA sta vivendo un momento d’oro grazie all’arrivo sul mercato di terapie basate sugli oligonucleotidi antisenso (ASO), come quelli per l’atrofia muscolare spinale (SMA), e allo sviluppo dei vaccini a mRNA per il COVID, valsi a Katalin Karikó e Drew Weissman il Premio Nobel per la Medicina 2023. Ma fino a qualche anno fa, le terapie su RNA erano ancora considerate l’underdog del settore, dal momento che - secondo le affermazioni della stessa Karikó nella sua autobiografia - l’mRNA è una matrice particolarmente instabile, che necessita di strutture e condizioni di lavoro complesse e costose. Eppure la situazione pare radicalmente cambiata tanto che si parla di vaccini a mRNA contro tumori, come il glioblastoma, da cui gli attuali protocolli terapeutici offrono ben poche prospettive di guarigione.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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