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Terapia genica per la Duchenne, risultati negativi da un trial di Fase III
I risultati dello studio più avanzato su fordadistrogene movaparvovec non sono quelli sperati: la terapia genica non è riuscita a rallentare la progressione della malattia
Lo studio di Fase III CIFFREO, randomizzato e controllato con placebo, non ha raggiunto il cosiddetto endpoint primario, che nel progetto del trial prevedeva un miglioramento della funzionalità motoria nel gruppo di pazienti che ha ricevuto la terapia genica sperimentale fordadistrogene movaparvovec, sviluppata da Pfizer, rispetto a quello trattato con il placebo. Pochi giorni fa, l’azienda farmaceutica ha dichiarato che intende condividere i risultati più dettagliati dello studio in occasione dei prossimi incontri con medici e pazienti, al fine di "contribuire a migliorare la ricerca clinica futura" e a migliorare la vita dei bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Lo studio CIFFREO era stato sospeso di recente a causa di un evento avverso fatale nello studio di Fase II DAYLIGHT.
- Di: Redazione
Il primo impianto di Neuralink su un essere umano
A inizio anno un uomo paralizzato dal collo in giù si è sottoposto all’operazione per farsi impiantare Telepathy, l’interfaccia cervello-computer sviluppata da Musk: cosa si sa oggi?
Sono passati poco più di cento giorni dalla notizia del primo essere umano ad aver ricevuto un impianto cerebrale Neuralink, dopo il via libera ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense a settembre, che ora ha accordato il proseguimento degli studi su altri umani volontari. Una tappa fondamentale, specialmente se si guarda agli obiettivi della startup di Elon Musk: aiutare i pazienti a superare i limiti della paralisi e una serie di condizioni neurologiche, e un domani migliorare le capacità umane. L’operazione prevede l’utilizzo di un robot per posizionare chirurgicamente un impianto di interfaccia cervello-computer (BCI) in una regione del cervello che controlla l'intenzione di muoversi con l’obiettivo di consentire alle persone di muovere un cursore del computer usando solo il pensiero. Pur essendo uno scopo condivisibile, le modalità con cui queste ricerche sono state condotte non risultano essere proprio trasparenti e hanno lasciato perplessa la comunità scientifica.
- Di: Rachele Mazzaracca
Telepathy: come funziona l’interfaccia cervello-computer?
Elon Musk, dopo anni di promesse incredibili (e spesso scarso successo nel mantenerle), ha portato la sua tecnologia alla sperimentazione umana, con qualche dubbio sulla gestione degli studi
Aumentare o recuperare le capacità umane: un obiettivo che da decenni viene rincorso - come insegnano anche le numerose produzioni cinematografiche fantascientifiche su questo tema - nella speranza di trattare situazioni cliniche complesse a livello fisico o mentale, o di superare i limiti del nostro corpo. Elon Musk, il secondo uomo più ricco del mondo (Forbes 2024) e uno degli imprenditori più visionari e controversi di tutti i tempi, non poteva esimersi dall’investire nel settore: Neuralink è una delle sue aziende, forse la più affascinante (e anche inquietante, sotto certi punti di vista). Lanciata solo otto anni fa, all’inizio di quest’anno hanno raggiunto l’obiettivo di impiantare un chip cerebrale in un essere umano. Le notizie su Telepathy hanno fatto il giro del mondo, scatenando un acceso dibattito nella comunità scientifica e non solo.
- Di: Rachele Mazzaracca
Horizon Scanning AIFA: pubblicato il report 2024
Nel corso del 2023 EMA ha raccomandato l’autorizzazione di una sola terapia genica. Tra i medicinali in valutazione nel 2024, tre sono per terapie avanzate, due sono classificati come farmaci orfani
Giunto alla sesta edizione, anche quest’anno l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha pubblicato il report “Horizon Scanning: lo scenario dei medicinali in arrivo”. Il Rapporto fa il punto sui farmaci che hanno ricevuto parere positivo da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) nel corso dell’anno precedente e su quelli in fase avanzata di sviluppo, che si stanno avvicinando all’Autorizzazione per l’Immissione in Commercio da parte degli enti regolatori. Nel corso del 2023 il CHMP di EMA ha dato il suo parere favorevole per 78 nuovi farmaci – tra cui la prima terapia a base di CRISPR - e nel 2024 è atteso un parere per 104 nuovi medicinali.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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