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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica: si allargano i criteri di rimborsabilità per la SMA in Italia
Autorizzata inizialmente per i pazienti con SMA di tipo 1, la terapia genica sarà ora disponibile nel nostro Paese anche per i bambini con SMA di tipo 2
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’estensione dei criteri di rimborsabilità per onasemnogene abeparvovec (nome commerciale: Zolgensma®), la prima terapia genica autorizzata per la SMA. Dopo il via libera europeo, nel 2021 l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di questa innovativa forma di trattamento era stata concessa anche dall’ente regolatorio italiano per l’atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1). Oggi un altro passo avanti è stato compiuto con l’allargamento del ventaglio di utilizzo, a comprendere i bambini con SMA 2 fino a 13,5 kg e i pre-sintomatici con 3 copie del gene SMN2.
- Di: Redazione
Cellule del sangue del cordone ombelicale per le malattie neurodegenerative
La ricerca pionieristica della prof.ssa Kurtzberg (Stati Uniti) espande l'uso del sangue del cordone ombelicale, aprendo nuove strade per il trattamento di patologie neurologiche
Il primo trapianto di cellule derivate dal sangue di cordone ombelicale è stato effettuato, con successo per una malattia rara, oltre 30 anni fa. Da allora la ricerca è andata avanti e le applicazioni cliniche si sono moltiplicate. Secondo Joanne Kurtzberg - direttrice del Marcus Center for Cellular Cures e codirettrice dello Stem Cell Transplant Laboratory alla Duke University, centro statunitense di eccellenza in queste procedure - ci troviamo ora di fronte a un capitolo nuovo e molto promettente di questo filone di terapie basate sul sangue del cordone ombelicale. Nel suo recente intervento, durante il convegno Advanced Therapies, che si è tenuto a Londra lo scorso 19 e 20 marzo, Kurtzberg ha condiviso i risultati incoraggianti di studi sulle cellule DUOC e le loro capacità di rimielinizzazione, con l'obiettivo di ampliare ulteriormente il loro potenziale per il trattamento di patologie neurologiche.
- Di: Michela Moretti
Primo test di una terapia genica su un intero fegato umano
L’organo in questione è stato mantenuto in vita fuori dal corpo umano grazie a una macchina di perfusione per testare alcuni tra i più comuni vettori virali in uso per la terapia genica
“Ricordate che tutti i modelli sono sbagliati; la domanda pratica è quanto devono essere sbagliati per non essere utili”. Questa frase dello statistico britannico George Box è un costante promemoria del fatto che nella ricerca non esiste il modello “giusto”, ma solo modelli che riproducono più o meno fedelmente la realtà. Questo concetto risuona in uno studio pionieristico pubblicato recentemente su Nature Communications dagli scienziati del Children’s Medical Research Institute (CMRI) in Australia. I ricercatori hanno testato una terapia genica su un intero fegato umano, mantenuto in vita fuori dal corpo umano grazie a una macchina di perfusione normotermica. Al contrario delle linee cellulari o dei modelli animali, questo sistema riproduce la reale complessità del fegato umano ed è un prezioso strumento per testare nuove terapie. Un traguardo scientifico importante, di cui parliamo a pochi giorni dal World Liver Day (19 aprile), un’iniziativa delle società scientifiche di epatologia internazionali per sensibilizzare la popolazione sull’importanza del fegato.
- Di: Erika Salvatori
Terapie avanzate: i settori emergenti secondo ARM
L’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) pubblica ogni anno diversi report che analizzano lo stato e gli orizzonti delle terapie avanzate, l’ultimo riguarda le tecnologie emergenti
L'innovazione scientifica nel campo della terapia cellulare e genica sta avanzando rapidamente, accendendo la speranza per i pazienti affetti da malattie rare, cancro e altre gravi patologie. L’importante evoluzione delle terapie avanzate è reso evidente dalle sempre più allargate pipeline delle aziende che lavorano in questo settore e dall’aumento delle richieste di autorizzazione presentate agli enti regolatori. L’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) ha commissionato a Catalyst Healthcare Consulting una scansione completa del settore e ha identificato le tecnologie emergenti nei prossimi 3-10 anni. L'horizon scanning è culminato in un libro bianco che evidenzia il background scientifico, le ultime innovazioni e le considerazioni normative su ciascuna delle tecnologie citate.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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