Il campo da gioco delle terapie avanzate (chiamate anche con l’acronimo inglese ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products) può essere paragonato a quello dove si misurano le squadre di football americano, uno sport tutt’altro che facile da interpretare, fatto di regole a tratti incomprensibili e intriso di una terminologia ostile. Sul campo la partita procede con lentezza, in un susseguirsi di schemi complessi ma quando un giocatore arriva con la palla agli ultimi metri della zona avversaria - realizzando un touchdown - quel successo ha il sapore dell’impresa. Portare in commercio una terapia avanzata (e mantenercela nonostante le tante difficoltà) è il “touchdown” che una squadra, composta da ricercatori, medici, aziende, esperti del mondo regolatorio e pazienti, desidera più di tutto. Lo conferma l’avvio di JOIN4ATMP di cui ci ha parlato Mario Barilani, Project Manager del Progetto per la Fondazione Telethon.
Il 21 marzo è stata divulgata la notizia del primo trapianto al mondo di un rene di maiale geneticamente modificato in un uomo di 62 anni affetto da malattia renale allo stadio terminale (ESKD). A questo punto della patologia i reni non sono più in grado di sostenere le esigenze dell’organismo, che cede. I chirurghi del Mass General Transplant Center del Massachusetts General Hospital (MGH) hanno condotto l'intervento, durato circa quattro ore, sabato 16 marzo. L’intervento segna un ulteriore traguardo nella storia degli xenotrapianti – cioè il trapianto di organi animali in riceventi umani, argomento che Osservatorio Terapie Avanzate segue costantemente - che fino ad ora erano rimasti limitati ad animali o esseri umani in stato vegetativo.
Un mese intero dedicato al mieloma multiplo: marzo è considerato il mese simbolo di questo raro tumore e AIL (Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma), per la quarta volta di seguito, ha scelto di allestire una campagna informativa e di servizio per i pazienti e le loro famiglie, allo scopo di raccontare i progressi della ricerca disponibili contro il mieloma. Progressi che non mancano visto come prosegue la corsa delle terapie a base di cellule CAR-T verso le linee di trattamento più precoci. Infatti, qualche giorno fa Bristol Myers Squibbs ha reso nota la decisione della Commissione Europea (CE) di concedere l’approvazione all’utilizzo di idecabtagene vicleucel nei pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e/o refrattario (R/R) ad almeno due terapie precedenti.
“Cercalo su internet”: a chi non è mai capitato di sentirsi rispondere con questa frase di fronte a una domanda della quale non si conosceva la risposta? Ormai la ricerca sul web è parte della nostra quotidianità: ci può dire qual è il ristorante più vicino, qual è la migliore università per studiare chimica o che tempo farà nel fine settimana. Tra i molti click sul tasto “cerca”, una parte sono dedicati al tema della salute e le cellule staminali sono da anni un argomento di grande interesse, visto le promesse di trattare le più disparate condizioni cliniche grazie alle loro capacità rigenerative. Purtroppo, le informazioni vengono filtrate e presentate in un certo modo dai motori di ricerca, il che rende faticoso ottenere informazioni accurate e scientificamente valide sulle terapie a base di staminali. Una recente pubblicazione su Stem Cell Reports riporta una riflessione sui recenti sviluppi dell’intelligenza artificiale (AI) e su come la comunità scientifica dovrebbe rispondere a queste necessità informative.
a cura di Anna Meldolesi
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