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News
Terapia genica per la MLD: autorizzata anche negli Stati Uniti
Semaforo verde dalla Food and Drug Administration per la terapia genica “made in Italy” atidarsagene autotemcel per la leucodistrofia metacromatica
A più di 3 anni dall’approvazione europea e a 2 da quella italiana, atidarsagene autotemcel (nome commerciale Libmeldy in Europa e Lenmeldy in USA) ottiene il via libera anche dall’ente regolatorio statunitense. Il funzionamento di atidarsagene autotemcel -commercializzata da Orchard Therapeutics - si basa sulla correzione delle cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso tramite l’inserimento di una copia funzionale del gene ARSA che, se mutato, conduce alla diagnosi di leucodistrofia metacromatica (MLD). Si tratta della prima terapia genica approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) indicata per il trattamento di bambini affetti da leucodistrofia metacromatica pre-sintomatica tardo infantile, pre-sintomatica giovanile precoce o sintomatica giovanile precoce (MLD).
- Di: Redazione
Rotta verso una terapia genica per la sindrome di Sanfilippo di tipo A
UX111 è in grado di ridurre il livello di eparan solfato nel liquido cerebrospinale, migliorando così lo sviluppo cognitivo dei pazienti affetti da mucopolisaccaridosi di tipo IIIA
Le mucopolisaccaridosi rappresentano un vasto insieme di malattie del metabolismo lisosomiale comprendente le sindromi di Hurler o di Hunter, associate a una sintomatologia molto grave, e la sindrome di Sanfilippo, o mucopolisaccaridosi di tipo IIIA e IIIB (MPS IIIA e MPS IIIB), meno conosciuta seppur presenti un altrettanto severo quadro sintomatico. Perciò, ha ottenuto molta attenzione nell’ambito della comunità scientifica l’annuncio da parte di Ultragenyx Pharmaceutical della presentazione al WORLDSymposium 2024 di San Diego dei dati relativi a UX111 (ABO-102), terapia genica in via di sviluppo clinico questa malattia. Soprattutto in considerazione del fatto che per la MPS III non esiste un trattamento specifico.
- Di: Enrico Orzes
Nanorobot, la nuova frontiera per i tumori della vescica
Sono alimentati ad urea e raggiungono autonomamente tutte le parti della vescica. In uno studio preclinico, una singola dose ha ridotto le dimensioni del tumore del 90% nei topi
Karel Čapek, scrittore praghese, coniò il termine “robot” nel 1920, in uno dei suoi drammi, per indicare umanoidi che svolgevano il lavoro al posto degli operai e infine si ribellavano al loro padrone. Da quella prima apparizione, i robot sono sbarcati in migliaia di opere di fantascienza e sono ormai onnipresenti nella vita reale. Di recente hanno fatto il loro debutto anche nei laboratori di ricerca per il rilascio mirato dei farmaci: non hanno sembianze umane come i robot dell’immaginario fantascientifico, ma quelle di minuscole particelle auto-propellenti in grado di navigare autonomamente nel corpo umano. Un team di ricerca di Barcellona ha condotto uno studio preclinico utilizzando nanorobot alimentati da urea per colpire il tumore alla vescica, i risultati sono stati pubblicati su Nature Nanotechnology.
- Di: Erika Salvatori
Terapie digitali, un progetto italiano per l’insonnia
In Italia – ma non solo - le DTx hanno un problema di accessibilità: NyxDigital è un progetto che vorrebbe superare queste difficoltà e portare una terapia digitale per l’insonnia ai pazienti
Oggi si celebra la Giornata Mondiale del Sonno, un evento annuale dedicato alla cultura e consapevolezza dell’importanza del sonno che è un elemento fondamentale per la nostra salute. L’insonnia cronica, così definita se si manifesta almeno 3 volte a settimana per 3 mesi consecutivi, è un disturbo che inficia la qualità della vita delle persone che ne soffrono e rappresenta un onere per il sistema sanitario. Viene trattata per lo più con le benzodiazepine, che danno però problemi di tolleranza e dipendenza, e soprattutto con la terapia cognitivo-comportamentale, molto efficace e con effetti collaterali minimi o addirittura assenti. Purtroppo, l’accesso a questa pratica è limitato ed è per questo motivo che si guarda con grande interesse alle terapie digitali (DTx). Un approfondimento pubblicato di recente su HealthTech360 fa il punto della situazione della digital health, con un particolare focus sul progetto NyxDigital.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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Pierluigi Russo
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