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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Editing dell'RNA: una possibile chiave per migliorare l'effetto delle CAR-T
Un team di ricerca statunitense ha provato ad affinare le cellule CAR-T ricorrendo a CRISPR come sistema di editing dell'RNA. I risultati dello studio preclinico testimoniano il successo dell'idea
Numerose sono le strategie con cui gli scienziati di tutto il mondo stanno cercando di sconfiggere il cancro e l'esplosione delle terapie avanzate a cui abbiamo assistito negli ultimi anni in questo campo è la riprova dell'enorme sforzo compiuto. Ciononostante, considerare le terapie a base di cellule CAR-T come un punto di arrivo sarebbe un errore: esse rappresentano piuttosto una piattaforma di partenza, potenzialmente migliorabile, come indicano anche i risultati di uno studio pubblicato il mese scorso sulla prestigiosa rivista scientifica Cell. I ricercatori dell'Università di Stanford (California) hanno deciso di ricorrere alle tecniche di editing dell'RNA per aumentare la capacità dei linfociti T di scovare e uccidere le cellule cancerose.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la WAS e Telethon: quali sono le sfide?
Dott. Celeste Scotti (Fondazione Telethon): “Il tema dell’accessibilità alle terapie geniche per le malattie rare è molto importante ed è fondamentale che ci sia sempre più presa di coscienza”
È recente l’annuncio dell’impegno di Fondazione Telethon a portare la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) fino all’autorizzazione all’immissione in commercio: dopo l’acquisizione dei diritti di commercializzazione di Strimvelis, terapia genica per l’ADA-SCID, un’altra terapia avanzata per malattie genetiche rare viene salvata dall’oblio grazie all’intervento dall’ente no-profit. L’esperienza, seppur ancora breve, di produzione e commercializzazione di una terapia genica ha spianato la strada a questa seconda operazione, che richiede anche la gestione della presentazione della domanda di autorizzazione agli enti regolatori. Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato con il dott. Celeste Scotti, Direttore della Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.
- Di: Rachele Mazzaracca
Le speranze e le tendenze CRISPR secondo l’analisi dell’IGI
L’Innovative Genomics Institute, fondato da Jennifer Doudna, ha fatto il punto su tutti i trattamenti a base di editing in corso di sperimentazione nel mondo per malattie genetiche e non solo
La recente approvazione del Casgevy rappresenta il primo successo ufficiale delle terapie basate sull’editing genetico. Il trattamento per anemia falciforme e talassemia è arrivato a tempo di record, appena 11 anni dopo l’invenzione di CRISPR. “Due malattie in meno. Ne restano cinquemila”, ha commentato Fyodor Urnov, che all’Innovative Genomics Institute (IGI) si occupa di tecnologia e traslazione. Ma fra tante patologie in attesa di una cura, quali saranno le prossime a beneficiare di CRISPR? A che ritmo possiamo aspettarci che arrivino i nuovi trattamenti? Per orientarsi tra annunci e pubblicazioni, coltivando le speranze senza cadere nel sensazionalismo, è utile il periodico aggiornamento curato dall’istituto californiano.
- Di: Anna Meldolesi
CAR-T: ricorrere all’epigenetica per aumentarne l’efficacia nel tempo
Una ricerca statunitense pubblicata su Cancer Discovery chiama in causa i meccanismi epigenetici di metilazione per alzare i livelli di persistenza delle CAR-T all’interno dell’organismo
Come tutte le terapie avanzate anche quelle a base di cellule CAR-T sono accompagnate da interrogativi in merito alla reale efficacia o agli effetti avversi a cui si accompagnano. Ma, visti i traguardi tagliati dalle CAR-T nella lotta ai tumori ematologici, in questo momento la domanda più ricorrente ad esse connessa è relativa a quanto a lungo nel tempo potranno mantenersi i benefici prodotti sull’organismo. E, soprattutto, come sarà possibile aumentare la loro persistenza in circolo nei riceventi al fine di farne durare gli effetti? Un interessante studio apparso sulle pagine della rivista Cancer Discovery potrebbe suggerire una soluzione verso cui dirigere le prossime ricerche.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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