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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
L’mRNA è il futuro dei vaccini antinfluenzali?
Serve un’immunizzazione più efficace e l’mRNA, grazie alle conoscenze sviluppate durante la pandemia, potrebbe essere una opzione valida, oltre ad attrarre l’interesse dell’industria
Dopo i grandi investimenti, e una reale corsa a staffetta della comunità scientifica, centrati sull’RNA messaggero nel periodo in cui il COVID-19 è diventato protagonista della nostra quotidianità, lo sviluppo dei farmaci basati sull’mRNA è ancora in gran fermento. La tecnologia è stata ampliamente studiata e ora le aziende cercano nuove possibili applicazioni: la versatilità dell’mRNA è una caratteristica a favore, ma da sola non basta. Tra le varie opzioni che stanno vedendo questa molecola come protagonista – tra cui spicca l’applicazione in ambito oncologico – si scorge anche il settore dei vaccini antinfluenzali, che è di grande interesse per le aziende farmaceutiche. STAT ha intervistato diversi esperti in materia per identificare quali siano i pro e i contro nel percorrere questa strada, i quesiti aperti sono ancora molti.
- Di: Rachele Mazzaracca
CRISPR, una speranza per le malattie rare
Un nuovo centro di ricerca, frutto della collaborazione tra rinomati esperti, ha l’obiettivo di studiare l’editing del genoma come potenziale trattamento per molte malattie genetiche, tra cui quelle rare
Tra pochi giorni, il 29 febbraio, si celebrerà la giornata simbolo delle malattie rare, campo in cui l’editing genomico sta diventando sempre più protagonista. È recente la notizia che grazie alla collaborazione tra l’Innovative Genomics Institute (IGI) e la Danaher Corporation è stato fondato il Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures, dedicato alla ricerca su terapie basate su CRISPR per le malattie rare e non solo. L'obiettivo del progetto è garantire che i trattamenti possano essere sviluppati e portati ai pazienti in modo più rapido ed efficiente. La Danaher Corporation – un colosso industriale nel campo delle scienze biologiche - fornirà strumenti, risorse e competenze per accelerare lo sviluppo preclinico e clinico, e per stabilire nuovi standard di sicurezza e di efficacia. Il centro avrà sede presso l’IGI (Berkeley, California) fondato dalla pioniera di CRISPR Jennifer Doudna che sembra voler portare sempre più lontano la rivoluzione targata CRISPR.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica “made in Italy” per le cecità ereditarie incurabili
AAVantgarde Bio si avvicina allo studio clinico sulla retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher 1/b. Per la malattia di Stargardt il trial è previsto verso metà 2025
Restituire la vista ad adolescenti che l’hanno persa a causa di una malattia genetica. È l’ambizione della biotech italiana AAVantgarde Bio, nata come spin-off della Fondazione Telethon, che entro metà 2024 conta di far partire lo studio clinico sul più avanzato dei due programmi in pipeline: la terapia genica per la sindrome di Usher 1/b, caratterizzata dalla combinazione di cecità e sordità. Mentre per la componente uditiva della sindrome di Usher esistono rimedi parziali, come gli impianti cocleari, che offrono una possibilità di miglioramento, sul fronte della retinite pigmentosa non esistono al momento terapie efficaci. Questa lacuna ha spinto i ricercatori a sviluppare nuovi approcci terapeutici basati sull’utilizzo della tecnologia Dual Hybrid, che ha recentemente dimostrato le sue potenzialità su un bambino che ha recuperato l’udito.
- Di: Michela Moretti
Approvata in USA la prima terapia a base di cellule T per un tumore solido
Parliamo di linfociti infiltranti il tumore (TIL) per il trattamento di pazienti con melanoma non asportabile o metastatico, precedentemente sottoposti a più linee terapeutiche senza successo
È del 16 febbraio la notizia riguardante l’autorizzazione accelerata da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della prima terapia cellulare a base di linfociti T infiltrati il tumore (Tumor Infiltrating Lymphocytes, TIL). Si tratta di lifileucel (nome commerciale AMTAGVI™), prodotta dall’azienda Iovance Biotherapeutics, una terapia cellulare autologa indicata per pazienti affetti da melanoma metastatico o non asportabile chirurgicamente, precedentemente trattati con un anticorpo anti-PD-1 e un inibitore di BRAF, con o senza inibitore di MEK. Una pietra miliare nel campo dell’oncologica moderna poiché è la prima volta che una terapia a base di cellule T viene approvata in clinica per un tumore solido.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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