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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
AIFA concede la rimborsabilità a due CAR-T
Si tratta di idacabtagene vicleucel per il mieloma multiplo e di lisocabtagene maraleucel per il linfoma diffuso, il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e il linfoma follicolare
Con l’inizio del 2024 l’Italia sta premendo l’acceleratore sulle CAR-T: nei giorni scorsi l’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) ha infatti concesso la rimborsabilità non a uno ma a ben due trattamenti a base di cellule CAR-T. Si tratta di idacabtagene vicleucel (nome commerciale: Abecma®) e lisocabtagene maraleucel (nome commerciale: Breyanzi®), entrambi commercializzati dall’azienda farmaceutica Bristol Myers Squibb e che avevano già ottenuto l’approvazione dalla Commissione europea rispettivamente nel 2021 e nel 2022. Una notizia importante per il nostro Paese che rende così disponibile, ai pazienti potenzialmente eleggibili, cinque delle sei CAR-T attualmente autorizzate sul territorio statunitense ed europeo.
- Di: Redazione
CRISPR è arrivata in Europa
La Commissione europea ha approvato la prima terapia di editing genomico basata su Crispr-Cas9. Obiettivo: beta-talassemia e anemia falciforme
Exagamglogene autotemcel (nome commerciale Casgevy) ha ottenuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) e anemia falciforme severa (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile. La terapia basata su CRISPR, sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti affetti da SCD e TDT nell’Unione Europea e con questa approvazione saranno ora oltre 8.000 i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento.
- Di: Redazione
La scienza non ha genere, ma per ora neanche equità
Ieri, domenica 11 febbraio, è stata celebrata la Giornata Internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza. Ma c’è ancora molta strada da fare per raggiungere l’inclusività
Il mondo della scienza ha assistito a notevoli progressi nei campi della biotecnologia, biologia e genetica – materie alla base dello sviluppo delle terapie avanzate - grazie agli incessanti sforzi di numerose menti brillanti. Sebbene storicamente siano ambiti dominati dagli uomini, le donne hanno svolto ruoli chiave nel plasmare queste discipline, nel raggiungere i grandi traguardi scientifici e nel cercare di superare le difficoltà legate al genere. Alcune sono arrivate al Premio Nobel, altre no, ma questo non significa che il loro contributo valga meno. Su Osservatorio Terapie Avanzate abbiamo già parlato di Rosalind Franklin, di Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier e, più di recente, di Katalin Karikò, ma non sono certo le uniche che meritano di essere citate. E la Giornata Internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza, che da nove anni viene celebrata dalle Nazioni Unite, ci offre un’occasione per parlare di altre scienziate.
- Di: Rachele Mazzaracca
Occhio ai geni coinvolti nelle patologie della vista!
Nelle distrofie retiniche ereditarie l’esecuzione di un test genetico conduce a una rapida e precisa diagnosi di malattia e facilita l’avvio al trattamento, compreso quello con terapia genica
Usher, Stargardt, Leber. A leggere questi nomi si potrebbe immaginare appartengano ai membri di una band di musica heavy-metal finlandese, invece si tratta dei componenti di un gruppo meno rumoroso e più pericoloso: quello delle distrofie ereditarie della retina, costituito da varie malattie rare (e ultra-rare) dell’occhio correlate a seri disturbi della vista. Con la loro ridotta incidenza sul piano individuale esse sono poco note al grande pubblico, ma globalmente rappresentano un problema da conoscere, o meglio, da riconoscere per tempo in modo tale da iniziare tempestivamente i trattamenti. Lo conferma la professoressa Francesca Simonelli, Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
