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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Editing genomico, una via per il cuore
Un progetto internazionale per trovare una possibile soluzione terapeutica per le malattie cardiache ereditarie che vede la collaborazione di centri di ricerca d’eccellenza europei e oltreoceano
Un organo grande quanto un pugno, la cui attività passa quasi inosservata finché non sopraggiunge un problema. Ad ogni battito del cuore, sangue, ossigeno e nutrienti raggiungono tutti gli angoli dell’organismo: quando questo non accade, le conseguenze possono essere davvero gravi. Le malattie cardiovascolari sono al centro dell’interesse medico da anni, perché causa del più alto numero di decessi al mondo (dati OMS). Se la maggior parte di queste malattie è prevenibile seguendo uno stile di vita sano, alcune possono essere ereditarie. Quali sono in questo caso le prospettive di cura? Un progetto transatlantico vuole analizzare la possibilità di utilizzare la terapia genica, e in particolare l’editing genomico, per trattare le malattie ereditarie del cuore. Ne abbiamo parlato con il prof. Mauro Giacca, professore al King’s College di Londra e all’Università di Trieste.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T e insorgenza di nuovi tumori: c’è una correlazione?
La FDA sta approfondendo alcuni casi sospetti, ma al momento non ci sono conferme e secondo tutti gli esperti i benefici dei trattamenti superano di gran lunga i rischi legati agli eventi avversi
Un trattamento in grado di armare il sistema immunitario e metterlo nelle condizioni di prevalere su tumori del sangue, come la leucemia e il linfoma, sfuggiti al controllo terapeutico. Ecco cosa sono le terapie a base di cellule CAR-T: una potente rivoluzione per la medicina. Ma, come ogni rivoluzione che si rispetti, anche le CAR-T sono accompagnate da qualche rischio. Così, mentre la comunità dei pazienti chiede a gran voce accesso a queste terapie salvavita e quella dei ricercatori lavora per elaborare versioni sempre più efficaci di linfociti T ingegnerizzati, gli organismi regolatori ne indagano la sicurezza e i rischi. Esattamente come sta facendo la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per capire se le CAR-T siano o meno correlate a un certa probabilità di sviluppare secondi tumori.
- Di: Enrico Orzes
Terapie geniche e malattie rare: la situazione europea
Un recente studio offre una panoramica dello stato dell’arte di queste innovative terapie destinate al trattamento di malattie rare in Europa, riportando i dati di un’analisi condotta negli ultimi sei anni
Da ormai 50 anni le terapie geniche sono oggetto di studio e sperimentazione e, tra successi e fallimenti, si iniziano a vedere risultati concreti. La prima approvazione di una terapia genica nel Vecchio Continente risale al 2012, anno in cui alipogene tiparvovec (nome commerciale Glybera) – terapia ideata per il trattamento del deficit di lipasi lipoproteica, poi ritirata nel 2017 – è stata autorizzata all’immissione in commercio dall’European Medicines Agency (EMA). Attualmente le terapie geniche sul mercato europeo sono 14, di cui 8 sono CAR-T per il trattamento di specifiche forme di tumori del sangue e 7 sono destinate a pazienti rari. Un articolo pubblicato a novembre su Rare Disease and Orphan Drugs (RARE) Journal, mette in luce lo stato di avanzamento delle terapie geniche per le malattie rare tramite un’analisi dei dati del database EudraCT (European Union Drug Regulating Authorities Clinical Trials), che raccoglie informazioni sulle sperimentazioni cliniche condotte tra il 2017 e il 2023 in Europa.
- Di: Rachele Mazzaracca
Realizzato il primo trapianto di insule pancreatiche a Padova
Il Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova ha ottenuto tutte le autorizzazioni necessarie, ed è ora operativo con i primi pazienti in lista pronti per l’intervento
Sono trascorsi due anni da quando è stato inaugurato il nuovo Centro per la Terapia Cellulare del Diabete dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Padova e non si è perso tempo: lo scorso novembre, infatti, è stato sottoposto al trapianto di insule pancreatiche il primo paziente, un uomo di 52 anni affetto da diabete mellito di tipo 1, provocato da una eccessiva risposta immunitaria in grado di distruggere le cellule beta del pancreas deputate alla produzione di insulina. La procedura di trapianto (rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale) - insieme ad altre terapie cellulari che, in futuro, saranno disponibili - costituisce il cuore dell’attività svolta presso il Centro diretto da Lucrezia Furian, Professore Ordinaria di Chirurgia all’Università degli Studi di Padova.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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