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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T in ambito pediatrico per malattie autoimmuni, un successo italiano
All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma sono stati trattati per la prima volta tre giovani pazienti affetti da lupus eritematoso sistemico e dermatomiosite. Stanno bene e in remissione di malattia
Una delle prime interviste svolte dalla nostra redazione sul tema delle terapie a base di cellule CAR-T era rivolta al prof. Lorenzo Dagna, immunologo di Milano che aveva commentato i risultati di uno studio preclinico su modelli animali volto ad utilizzare le CAR-T per contrastare il lupus eritematoso sistemico. Da allora sono passati quasi cinque anni e due giorni fa, in un comunicato stampa diffuso dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, è stato annunciato il successo di queste terapie avanzate nel trattamento di tre giovani pazienti affetti da malattie autoimmuni. Scorrendo le conclusioni del prof. Dagna e mettendole a confronto con quest’ultima notizia risultano evidenti e incontrovertibili i progressi compiuti dalle terapie CAR-T e dall’intero settore dell’immunoterapia.
- Di: Redazione
Terapie a RNA: ridurre il colesterolo con una sola somministrazione all’anno
Il farmaco sperimentale promette efficacia a lungo termine e il singolo trattamento annuale permetterebbe di migliorare l’aderenza terapeutica, uno dei punti deboli della lotta al colesterolo
Nell’eterna sfida contro il colesterolo alto, in aggiunta a uno stile di vita sano e ai farmaci tradizionali, stanno emergendo sempre di più le terapie avanzate che mirano a correggere l’espressione dei geni alleati del cosiddetto “colesterolo cattivo”. Una nuova terapia sperimentale, basata sul meccanismo di “RNA interference”, ha ridotto i livelli di lipoproteina(a), una componente del temuto colesterolo LDL, al di sotto della soglia misurabile. Presentato al recente American Heart Association Scientific Sessions 2023 e pubblicato sulla rivista JAMA, lo studio clinico di Fase I ha dimostrato che una singola dose di lepodisiran determina un calo di oltre il 90% della lipoproteina rispetto al valore basale fino al termine delle 48 settimane di studio, aprendo potenzialmente la strada a somministrazioni annuali o biennali.
- Di: Erika Salvatori
Terapie avanzate e non solo: il 2024 è già qui
Si chiude un anno ricco di scoperte e avvenimenti scientifici e si inizia a guardare al 2024 con curiosità e attesa. La speranza è di vedere nuove terapie avanzate e innovative sul mercato
Il 2023 è stato l’anno di CRISPR e dell’intelligenza artificiale: due tematiche che più volte in questi ultimi mesi hanno conquistato le prime pagine delle riviste scientifiche internazionali così come quelle dei giornali generalisti. Quest’anno CRISPR, con oltre 150 trial clinici in corso, è arrivata in clinica con le prime approvazioni per il trattamento dell’anemia falciforme in Regno Unito e negli Stati Uniti (e un parere positivo del CHMP europeo). L’altra grande notizia a tema CRISPR è l’uso del base editing per ridurre il colesterolo nei pazienti con gravi malattie cardiovascolari. Inoltre, nel corso di quest’anno l’intelligenza artificiale è diventata ufficialmente mainstream: accessibile e facile da usare, ma ancora acerba e fonte di accesi dibattiti sulle sue possibili applicazioni, l’AI è ormai protagonista di innumerevoli studi clinici. Quali saranno i trend del 2024? Nature e Science fanno la loro previsione annuale e Nature Medicine dedica un approfondimento ai trial clinici che guideranno la medicina di quest’anno.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la sordità: i primi dati clinici arrivano dalla Cina
Risultati preliminari incoraggianti sono stati presentati durante lo scorso Congresso Annuale della Società Europea per la Terapia Genica e Cellulare che si è tenuto a Bruxelles
Per un neonato la sordità equivale a qualcosa di più grave della mera impossibilità di udire i suoni. È una condizione che incide sul linguaggio, sulle capacità di apprendimento in generale, oltre che rappresentare una forte causa di isolamento sociale. Nella quotidianità un bambino sordo - come pure cieco - ha enorme bisogno della vicinanza della famiglia e di qualcuno che lo guidi nel percorso di formazione delle abilità comunicative. Pertanto, la notizia che da uno studio clinico condotto in Cina con una terapia genica ideata per alcune forme genetiche di sordità sono scaturiti i primi risultati positivi ha, letteralmente, fatto drizzare le orecchie a molte persone che da tempo attendevano una svolta in questo settore della medicina.
- Di: Enrico Orzes
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News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
