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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR in vivo: ai blocchi di partenza il primo trial di Fase III
Semaforo verde negli Stati Uniti per l’avvio di uno studio clinico di Fase III con una terapia basata sul sistema di editing genomico in vivo per l’amiloidosi ereditaria da transtiretina
CRISPR inizia a fare capolino nelle fasi avanzate dei trial clinici: l’ente regolatorio statunitense (Food and Drug Administration, FDA) ha autorizzato l’avvio di un trial di Fase III per valutare la terapia sperimentale NTLA-2001 come trattamento “one-shot” per l’amiloidosi ereditaria da transtiretina con cardiomiopatia. Si tratta di una terapia a base di CRISPR, che viene somministrata in vivo al paziente e che utilizza le nanoparticelle lipidiche per distribuire alle cellule del fegato il sistema di editing genomico. L’azienda produttrice, Intellia Therapeutics, lavora molto su questo fronte (ne abbiamo parlato qui): NTLA-2001 è stato infatti il suo primo candidato terapeutico basato su CRISPR in fase di sperimentazione, ma un altro – NTLA-2002, per il trattamento dell’angioedema ereditario - è attualmente in Fase I/II.
- Di: Rachele Mazzaracca
Vasi sanguigni artificiali pronti all’uso per le arterie danneggiate
Annunciati i risultati di uno studio clinico di Fase II/III sull’uso di vasi acellulari universalmente accessibili per riparare lesioni vascolari traumatiche
Nel 2013, il primo vaso sanguigno coltivato in laboratorio è stato impiantato con successo in un paziente. Dopo 10 anni da quel pionieristico risultato, Humacyte, azienda statunitense all'avanguardia nello sviluppo di tessuti umani bioingegnerizzati, ha raggiunto un altro importante traguardo: a settembre sono stati diffusi i risultati positivi ottenuti in uno studio clinico di Fase II/III condotto tra Stati Uniti e Israele, in cui pazienti con lesioni vascolari gravi hanno ricevuto l’impianto di vasi sanguigni acellulari noti come HAV (Human Acellular Vessels). Un’opzione universalmente accessibile, disponibile “off-the-shelf” e resistente alle infezioni, che promette ulteriori avanzamenti anche nella chirurgia cardiaca e nel trapianto di isole pancreatiche per i pazienti con diabete di tipo I.
- Di: Erika Salvatori
Staminali non approvate: un problema sempre attuale
Il chirurgo Paolo Macchiarini è stato condannato per aggressione nei confronti di tre pazienti nei quali ha cercato di rigenerare la trachea tramite l’utilizzo di cellule staminali
A giugno è stata riportata su Science la notizia della condanna di Paolo Macchiarini, considerato un luminare della ricerca sulle applicazioni delle cellule staminali, e il 31 ottobre la pena è stata confermata in appello. Il chirurgo è stato giudicato colpevole di violenza aggravata dalla Corte di Appello di Stoccolma: mentre lavorava al prestigioso Karolinska Institute, infatti, ha rimosso la trachea a tre persone e l’ha sostituita con una sintetica “bagnata” con cellule staminali, infliggendo inutilmente lesioni fisiche e sofferenze che hanno portato al decesso prematuro dei pazienti. Gli interventi sono stati eseguiti senza che l’approccio avesse un qualche fondamento solido e in assenza dell’approvazione della comunità scientifica. Quella delle terapie a base di cellule staminali non autorizzate è una tematica calda ed è importante fornire ai pazienti gli strumenti per evitare di cadere in queste situazioni pericolose per la salute.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: uno studio clinico sulla cistinosi
Sono sei i pazienti coinvolti nel trial di Fase I/II per valutare la sicurezza e l’efficacia della strategia sperimentale CTNS-RD-04 per il trattamento della malattia da accumulo lisosomiale
Dopo aver ricevuto il via libera dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per procedere con gli studi sugli esseri umani alla fine del 2018, il trial clinico “Stem Cell Gene Therapy for Cystinosis”, che ha l’obiettivo di valutare una terapia genica per il trattamento della cistinosi, è stato avviato durante l’estate del 2019 ed è tuttora in corso. Una malattia genetica rara che, come tante altre, è ancora orfana di terapia: trovare un’opzione terapeutica in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti affetti da cistinosi risulta quindi fondamentale. Il gruppo di ricerca che sta conducendo lo studio lavora presso la University of California sotto la guida di Stéphanie Cherqui, anche autrice di un recente articolo sul tema pubblicato su médecine/sciences.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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