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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie avanzate, troppi i fattori che frenano
Carenza di personale qualificato, rallentamento nelle approvazioni da parte degli enti regolatori, meno investimenti: una recente indagine condotta negli Stati Uniti evidenzia diversi problemi
Il panorama delle terapie avanzate si sta evolvendo rapidamente e il settore ha bisogno di nuove soluzioni alle problematiche che lo affliggono. Anche se non esiste una soluzione unica, è fondamentale evidenziare degli approcci comuni. Un dato lampante è il rallentamento nell’approvazione di terapie avanzate in Europa rispetto agli Stati Uniti: una sola terapia approvata - per il momento - nel 2023 (la terapia genica per l’emofilia B, Hemgenix), contro le nove autorizzazioni che si prospettano entro la fine dell’anno oltreoceano. I dati raccolti dall’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) evidenziano il trend e le problematiche attuali, specialmente per quanto riguarda la carenza di personale e l’efficienza del processo di produzione.
- Di: Rachele Mazzaracca
Nuove strategie per superare i limiti delle CAR-T
Un approccio di immunoterapia in due fasi per combattere tumori contro cui le attuali versioni delle terapie a base di cellule CAR-T sono inefficaci
“La mossa Kansas City è quando tu guardi a destra e loro arrivano a sinistra”. Con queste parole Bruce Willis metteva in guardia Josh Hartnett nel film “Slevin - patto criminale”, usando uno slang un po’ alla moda per descrivere una truffa in cui la vittima, pur credendo di aver capito l’inganno, viene beffata. Alcuni gruppi di ricerca stanno cercando di adattare questa strategia alle terapie CAR-T: l’obiettivo è renderle adatte a colpire le cellule della leucemia mieloide acuta e di altri tumori che, fino ad oggi, erano rimasti fuori dal radar dei “super-linfociti”. Un recente articolo apparso sulla rivista Science riassume il punto di vista entusiastico - ma pur sempre cauto - di alcuni scienziati riguardo a questa nuova strategia di uso delle CAR-T.
- Di: Enrico Orzes
Xenotrapianti: la scienza procede, ma dove va?
Cuore e reni sono il focus di interesse negli studi sui trapianti di organo da maiale a essere umano e le sperimentazioni e i risultati sono sempre di più, anche se si tratta di casi singoli
Migliaia di pazienti con malattie renali, epatiche, cardiache e polmonari in fase terminale muoiono ogni anno in attesa della disponibilità di un organo adatto al trapianto. Esistono diversi approcci per aumentare la disponibilità di organi per il trapianto, tra cui una migliore conservazione degli organi, lo sviluppo di tecniche innovative per effettuare i trapianti e una maggiore sensibilizzazione del pubblico sull’importanza della donazione di organi. Un'altra opzione sono gli xenotrapianti, cioè il trapianto di organi animali in esseri umani, che negli ultimi mesi sono apparsi spesso sulle riviste scientifiche più importanti al mondo e, proprio a causa dell’aumento degli studi e dei risultati concreti in questo ambito, si inizia a discutere sulla loro reale potenzialità.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: in sviluppo diverse strategie per le sordità ereditarie
Due approcci sono in fase preclinica, per il terzo - ideato per la sordità autosomica recessiva legata al gene OTOF - è stato avviato uno studio clinico multicentrico di Fase I/II
Le sordità sono un campo di studio in cui la medicina ha compiuto notevoli progressi, pur se pongono ai ricercatori ancora sfide complesse, sia in chiave diagnostica che terapeutica. Lo dimostra l’ampio e variegato substrato genetico delle forme sindromiche e non sindromiche da cui sono emerse alcune mutazioni che gli scienziati hanno preso in considerazione per lo sviluppo di nuove forme di trattamento, fra le quali figura la terapia genica. In questo panorama, Decibel Therapeutics - biotech oggi assorbita da Regneron - ha messo in cantiere tre programmi di terapia genica per i disturbi ereditari dell’udito, uno dei quali è già arrivato alle fasi cliniche di sperimentazione. Ne abbiamo parlato con la dott. ssa Lucia Oriella Piccioni, Responsabile dell’Unità Funzionale della Chirurgia dell’Orecchio e dell’Udito presso l’Ospedale San Raffaele di Milano.
- Di: Enrico Orzes
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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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