IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Epitope editing e CAR-T: un duo vincente contro le neoplasie onco-ematologiche
Uno studio dei ricercatori della Penn Medicine - a cui ha preso parte Carl June, considerato il padre delle CAR-T - spiega la filosofia che sta dietro alla procedura
In una scena della nota serie televisiva “La casa di carta” nella quale un manipolo di rapinatori prende di mira la zecca spagnola, si vedono i ladri far indossare agli ostaggi la loro stessa divisa e uguali maschere, col risultato che la polizia appostata di fronte all’edificio non è più in grado di distinguere i buoni dai cattivi. Il trucco funziona anche su scala microscopica all’interno del corpo umano nel momento in cui le cellule di un tumore espongono gli stessi antigeni di superficie - quindi la stessa “maschera” - delle cellule sane. Accade perciò che terapie avanzate come le CAR-T non possano esser usate, altrimenti finirebbero col distruggere tutte le cellule, comprese quelle indispensabili per la sopravvivenza dell’individuo. Serve qualcosa che le aiuti a distinguere e per realizzarlo esiste una tecnica detta “epitope editing”, o editing dell’epitopo.
- Di: Enrico Orzes
Una terapia a RNA per l’ipertensione: lo studio sui pazienti
Il farmaco usa la tecnica dell’RNA interference per silenziare l’espressione genica dell’angiotensinogeno prodotto dal fegato e abbassare la pressione nelle persone ipertese
Nel mondo quasi un miliardo e mezzo di persone soffrono di ipertensione, uno dei principali fattori di rischio per le malattie cardiovascolari e la prima causa di decesso a livello globale. Nonostante la disponibilità di varie classi di farmaci per controllare la pressione, la strada verso una gestione sicura ed efficace del paziente iperteso è ancora lastricata di insidie. Ma all’orizzonte si delineano nuove strategie terapeutiche, che in un futuro non troppo lontano potrebbero sostituire la classica pillola per la pressione. Un articolo pubblicato a luglio sulla rivista The New England Journal of Medicine riporta i dati di uno studio clinico di Fase I che ha esplorato, su un piccolo numero di pazienti, la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco a base di RNA che impedisce l’espressione di una proteina chiave nel sistema di controllo della pressione sanguigna.
- Di: Erika Salvatori
Smartphone e cuore, una coppia vincente
La tecnologia potrebbe essere molto utile nella gestione della salute del cuore: due recenti studi hanno approfondito l’uso dello smartphone in due diverse situazioni cliniche
Il 29 settembre di ogni anno si celebra la Giornata Mondiale del Cuore (World Heart Day), istituita dalla World Heart Federation per sensibilizzare sull’importanza della prevenzione cardiovascolare. Quest’anno il tema è “UTILIZZARE ❤️ CONOSCERE ❤️”: conoscere il proprio cuore significa prendersene cura e proteggerlo. La digital health ci permette di saperne sempre di più sul nostro cuore: la frequenza cardiaca è uno dei parametri che smartwatch e smartphone monitorano di default e le app dedicate alla salute del cuore sono sempre di più. Nei primi mesi del 2023 sono stai pubblicati due studi sul tema sull’European Heart Journal – Digital Health: uno sull’utilizzo di una app per prevenire la sindrome coronarica cronica (CCS), l’altro sull’analisi della variabilità della frequenza cardiaca misurata tramite smartwatch e sul confronto di tali parametri con i risultati dell’elettrocardiogramma (ECG) in pazienti con malattie cardiovascolari.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
Terapie geniche: è possibile sostituire i vettori virali?
Una delle nuove frontiere di ricerca nell’ambito della terapia genica mira alla sostituzione dei vettori virali con nuove tecnologie che dovrebbero superare i limiti ora esistenti e ridurre i costi
Un articolo dal titolo “Why gene therapies must go virus-free”, pubblicato a giugno su Nature Biotechnology, affronta il tema del superamento dell’utilizzo dei vettori virali per la somministrazione delle terapie geniche. Sebbene i progressi fatti negli ultimi decenni siano stati incredibili e abbiamo permesso di portare sul mercato terapie per malattie precedentemente senza opzioni di trattamento, è indubbio che le terapie geniche siano molto costose e che l’utilizzo dei vettori virali abbia dei limiti. Le aziende biotecnologiche si trovano ora di fronte a una nuova sfida: sostituire i vettori virali con altri approcci, con il fine ultimo di abbassare le spese per lo sviluppo di nuove terapie e superare le problematiche che attualmente sussistono con l’utilizzo dei virus modificati.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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