IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
La ricerca italiana scommette sugli inibitori di microRNA contro il cancro
I risultati di una sperimentazione clinica di Fase I attestano la sicurezza e ne suggeriscono la validità per ulteriori sperimentazioni in oncologia
La selezione naturale è un processo affascinante che non scarta nulla ma tutto ricicla, in modi a volte curiosi ma sempre efficienti: per comprenderne le dinamiche e individuare soluzioni funzionali a problemi complessi occorre saper guardare anche dove non ci si aspetta di trovare risposte. Ecco dunque che, parallelamente all’esplosione delle tecniche per il sequenziamento del DNA, non mancano ricercatori proiettati sull’RNA e, in particolare, sulla frazione non codificante il cui ruolo regolatorio si è fatto chiaro in relazione ad alcuni meccanismi legati all’oncogenesi. Svelare il ruolo dell’RNA non codificante aprirà la strada a nuove terapie su RNA, come ci ha illustrato il prof. Pierfrancesco Tassone, coordinatore di un’interessante ricerca pubblicata sulle pagine della rivista internazionale Journal of Hematology & Oncology.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR e AI: qual è il potenziale?
Secondo uno studio dell'Università di Aarhus (Danimarca), l’intelligenza artificiale potrebbe essere la chiave per trattamenti di editing genomico più precisi ed efficaci
Le previsioni fatte dall’intelligenza artificiale sulle strutture proteiche potrebbero migliorare i risultati ad opera di CRISPR. Quest’ultima, pur essendo una tecnologia incredibilmente versatile e con applicazioni pressoché infinite, a volte è imperfetta: grazie allo sviluppo del base editing (o editing delle basi), i ricercatori si stanno avvicinando alla possibilità di correggere i difetti genetici in maniera molto più mirata. L’obiettivo è quello di sviluppare nuove opzioni di trattamento per le malattie genetiche, ma le applicazioni vanno ben oltre il campo biomedico. In questo contesto si inserisce l’AI che, grazie alla previsione delle strutture tridimensionali delle proteine che compongono lo strumento di editing, ha permesso di produrre una versione di CRISPR più precisa e potente. Un recente studio condotto dall'Università di Aarhus sulle previsioni delle strutture delle deaminasi è stato pubblicato su Cell.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per l’ADA-SCID: il passaggio a Telethon è ufficiale
Sviluppare terapie per le malattie rare e renderle disponibili ai pazienti: l’intervento della no profit per salvare la terapia salvavita rispecchia perfettamente la sua mission
A luglio dell’anno scorso condividevamo l’appello di Fondazione Telethon per scongiurare il ritiro dal mercato di terapie geniche efficaci e già approvate per il trattamento di malattie rare e ultra-rare. L’attenzione, dopo due terapie geniche già ritirate dal mercato europeo, era allora focalizzata su Strimvelis: approvata in Europa nel 2016, è stata tra le prime terapie avanzate arrivate sul mercato e ha salvato la vita a oltre 40 bambini nel mondo. Si tratta di una terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID - una malattia molto rara in grado di distruggere il sistema immunitario, lasciando l’organismo in balia delle infezioni - ed è stata il frutto della collaborazione tra l'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-TIGET) che l’ha sviluppata, l’azienda GSK che l’ha portata a registrazione e, infine, Orchard Therapeutics cui è stata trasferita per la commercializzazione. Di fronte alla possibilità di perdere questa terapia a causa della rinuncia della biotech, Fondazione Telethon ha deciso di intervenire e ora ha ricevuto il via libera dalla Commissione Europea.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: si accende la discussione sui criteri di accreditamento dei centri clinici
Dott.ssa Francesca Bonifazi (Bologna): “Due sono i fattori chiave: uno è il prodotto cellulare, l’altro è la complessità clinica del paziente. Entrambi richiedono grande competenza”
In questa folle estate tropicale, nella quale al caldo record raggiunto in varie città d’Italia si sono alternate violente grandinate e devastanti eventi meteorologici, a far discutere i rappresentanti della politica non ci ha pensato solo il cambiamento climatico ma anche l’accesso alle terapie avanzate. Infatti, un’interrogazione parlamentare presentata a inizio giugno dall’On. Simona Loizzo (Lega) ha acceso il dibattito sui requisiti necessari per l’accreditamento dei centri presso cui eseguire la somministrazione delle terapie a base di cellule CAR-T. Osservatorio Terapie Avanzate ha scelto di commentare la risposta del Ministro della salute, Orazio Schillaci, insieme alla dott.ssa Francesca Bonifazi, Direttore del Programma di Terapie Cellulari presso l’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna.
- Di: Enrico Orzes
Newsletter
Recensioni libri
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
COVID-19
Con il patrocinio di
Video
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
