IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
La produzione delle terapie avanzate guarda alle startup
Gli elaborati ingranaggi del processo manifatturiero stanno portando alla luce ostacoli che certe aziende di nuova generazione potrebbero contribuire a superare
Come evidenziato dal retreAT, il progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate, la sostenibilità delle terapie avanzate - mantra di questi ultimi anni - passa anche dall’ottimizzazione della produzione di questi innovativi ma complessi farmaci. Sta infatti crescendo l’attenzione rivolta al tema del processo manifatturiero, strettamente vincolato a quello della creazione di nuovi accordi tra le startup che sviluppano un candidato farmaco e i produttori che oltre a seguirne la produzione si occupano anche di alcuni aspetti della loro distribuzione. Tuttavia, l’impennata degli studi clinici riguardanti prodotti di terapia genica e cellulare sta superando le capacità produttive dei componenti essenziali di questi processi terapeutici dilatandone i tempi di sviluppo e allungandone il cammino verso il mercato (e di conseguenza verso i pazienti).
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica in gel per l’epidermolisi bollosa approvata negli USA
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato la prima terapia genica topica per il trattamento delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica
È di pochi giorni fa la notizia che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato beremagene geperpavec (B-VEC, nome commerciale Vyjuvek™), una terapia genica basata sul vettore del virus herpes-simplex di tipo 1 (HSV-1), per il trattamento di ferite in pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica (DEB) con mutazioni nel gene del collagene di tipo VII catena alfa 1 (COL7A1). Beremagene geperpavec è autorizzato per i pazienti affetti da DEB di età pari o superiore a sei mesi. La terapia genica è un gel topico che ripristina le copie funzionali del gene COL7A1 per garantire la guarigione delle ferite e l'espressione funzionale della proteina COL7 a ogni somministrazione.
- Di: Redazione
Saranno le terapie avanzate ad annientare definitivamente l’epatite B?
Nella ricorrenza della Giornata Mondiale contro le Epatiti si discute di una terapia genica per ridurre complicanze e decessi da epatite B
Il nemico da temere di più è sempre quello che non si vede: questo vale tanto per alcuni tumori le cui manifestazioni cliniche si rendono evidenti solo nelle fasi già avanzate di malattia, quanto per le infezioni virali, come quelle suscitate dall’HIV o dal virus dell’epatite B che colpiscono milioni di persone nel mondo. Nonostante i progressi in campo terapeutico, non sono ancora state eradicate. In una review pubblicata sulla rivista The New England Journal of Medicine un gruppo di ricercatori dello University College e del King's College Hospital di Londra ha riassunto lo status quo relativo sia alle moderne metodiche di individuazione del virus e diagnosi della malattia, sia alle promesse terapeutiche per contenere l’infezione. Tra quest’ultime figura anche la terapia genica.
- Di: Enrico Orzes
Eroica, folle e visionaria: la medicina come non l’avete mai vista
Una raccolta di storie di scienziati e medici spericolati, sperimentazioni che oggi non sarebbero possibili, ma che hanno permesso di fare i progressi che hanno portato la medicina alla modernità
Tra il Seicento e la prima parte del Novecento l’autoesperimento è stata una pratica largamente diffusa, eticamente accetta e approvata dal punto di vista scientifico. Per comodità, curiosità, sfida, mancanza di alternative o per diventare il nome stampato sui libri di storia, scienziati e medici hanno usato questo approccio per sperimentare tecniche chirurgiche mai pensate prima, valutare gli effetti di farmaci e altre sostanze, indagare come funzionano le infezioni e scoprire nuove malattie. Se oggi la scienza si basa su studi clinici svolti secondo parametri precisi e rigorosi, e sul coinvolgimento di un numero congruo di persone per raggiungere un certo livello di standardizzazione, non molto tempo fa i dati venivano raccolti tramite l’osservazione di casi singoli (o poco più). Silvia Bencivelli - giornalista scientifica, autrice e conduttrice radiotelevisiva - accompagna il lettore in un viaggio nella storia della medicina, tra storie incredibili e divertenti e, a volte, inquietanti e sconvolgenti.
- Di: Rachele Mazzaracca
Newsletter
Recensioni libri
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
COVID-19
Con il patrocinio di
Video
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
