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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Fanzor, il primo sistema di editing scoperto in organismi complessi
La caccia ai tesori molecolari nascosti in funghi e vongole ha portato alla scoperta di proteine simili a CRISPR che possono essere programmate per correggere il DNA umano
“La natura non fa salti”, hanno affermato molti pensatori del passato, ma i genetisti dei giorni nostri possono indicare molte eccezioni alla regola. I trasposoni sono geni mobili per eccellenza e saltano da un punto all’altro del genoma. In particolare quelli associati al sistema OMEGA, scoperto due anni fa nei batteri, si dirigono in punti di atterraggio prescelti grazie a una sorta di GpS programmabile simile a CRISPR. E ora un fenomeno del genere è stato individuato anche negli organismi con cellule dotate di nucleo, i cosiddetti eucarioti di cui fanno parte funghi, piante e animali. Il gruppo di Feng Zhang ha già iniziato a studiare al Broad Institute di Boston il potenziale di questi elementi, detti Fanzor, come strumenti di editing genomico e lo scorso 28 giugno ne ha svelato il funzionamento su Nature.
- Di: Anna Meldolesi
Autorizzata in USA la prima terapia cellulare per il diabete
L’ente regolatorio statunitense ha approvato la prima terapia avanzata per il trattamento degli adulti affetti da diabete di tipo 1 con eventi ipoglicemici gravi
Una ridotta percentuale di persone affette da diabete di tipo 1 hanno difficoltà a controllare i livelli di zucchero nel sangue entro i limiti della norma: i ripetuti episodi di ipoglicemia sono pericolosi per la salute e richiedono assistenza medica e, a volte, si arriva all’ospedalizzazione. Proprio per questo motivo, la ricerca di una terapia efficace è al centro dell’interesse della scienza medica, anche in considerazione del fatto che il diabete affligge ben 529 milioni di persone nel mondo (Dati 2021, fonte: The Lancet). La terapia cellulare sperimentale donislecel (nome commerciale Lantidra) ha recentemente dato esiti positivi nei primi pazienti trattati e la Food and Drug Administration (FDA) ha deciso di concedere l’approvazione per il suo utilizzo negli Stati Uniti.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: si allarga il ventaglio d’uso di lisocabtagene maraleucel
La Commissione Europea ha approvato l’utilizzo di liso-cel contro linfomi a grandi cellule B refrattari o recidivanti già dopo una prima linea di terapia standard
L’universo delle terapie a base di cellule CAR-T è in perenne espansione. E non in una bensì in tutte le direzioni dello spazio: sul piano delle ascisse, con l’aggiunta di sempre nuovi prodotti destinati a varie patologie che ampliano la gamma a disposizione degli oncologi, e su quello delle ordinate con lo spostamento delle CAR-T dalle linee di trattamento più avanzate sino a quelle più vicine al momento della diagnosi. Quest’ultimo caso è quello di lisocabtagene maraleucel (liso-cel, nome commerciale Breyanzi), che la Commissione Europea ha recentemente approvato per il trattamento di pazienti affetti da linfoma diffuso e linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, linfoma a cellule B di alto grado e linfoma follicolare di grado 3B. Tutti in recidiva entro 12 mesi dal completamento della chemio-immunoterapia di prima linea o ad essa refrattari.
- Di: Enrico Orzes
Uno stop (provvisorio) per la terapia genica per la LHON
La domanda di autorizzazione è stata ritirata a seguito di un parere negativo del Comitato per le Terapie Avanzate dell’EMA. Occorrerà ripartire da un nuovo studio clinico?
Non sono rari i casi di terapie geniche precipitate nel baratro del ritiro in seguito alla discussione dei prezzi di rimborso, o in procinto di cadervi per problemi di sostenibilità economica. In ordine di tempo, l’ultimo caso ad aver suscitato accese discussioni - anche se non per problematiche di sostenibilità - è quello di lenadogene nolparvovec, la terapia genica sviluppata da GenSight Biologics per pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) portatori della mutazione 11778/ND4. Osservatorio Terapie Avanzate ha analizzato gli aspetti peculiari di questa situazione con l’aiuto del prof. Valerio Carelli e della dott.ssa Chiara La Morgia, presso l’IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche (ISNB), Ospedale Bellaria - Università degli Studi di Bologna.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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