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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T: i fattori che implicano una buona risposta a lungo termine
Dalle caratteristiche del tumore all’intensità della risposta iniziale fino al livello di CAR-T in circolo. Numerosi studi clinici stanno approfondendo gli elementi legati al successo della terapia
L’avvento delle terapie a base di cellule CAR-T ha segnato un cambio di paradigma nel percorso di cura di alcuni linfomi recidivanti o refrattari alle terapie, per i quali - prima delle CAR-T - non c’erano altre soluzioni terapeutiche al di là della chemioterapia di salvataggio. Con tassi di risposta eccezionali per il mondo dell’oncologia, le CAR-T hanno allungato l’elenco dei trattamenti disponibili per queste malattie riservando ai pazienti una nuova opportunità di cura. Tuttavia, un interrogativo ancora aleggia intorno a tali innovative terapie ed è legato alla durata del loro effetto: definitivo o a scadenza? Fornire una risposta non è semplice ma in una review pubblicata sulla rivista Nature Reviews Clinical Oncology sono stati analizzati diversi elementi utili alla discussione.
- Di: Enrico Orzes
Immune: come funziona il sistema immunitario?
Senza sistema immunitario moriremmo tutti in pochissimo tempo. Se i manuali di immunologia spaventano ma il tema vi incuriosisce, questo libro potrebbe essere la soluzione
Sapresti dire, nel momento in cui leggi queste parole, cosa stanno facendo le cellule deputate alla difesa del tuo organismo? Anche se non ce ne accorgiamo, sotto la nostra pelle, il lavoro per mantenerci sani e difenderci da agenti esterni è inarrestabile: questo meccanismo, seppur affascinante, è però sconosciuto ai più. Philipp Dettmer, creator digitale del canale YouTube dedicato alla divulgazione scientifica “Kurzgesagt – In a Nutshell”, si è avvicinato all’immunologia durante l’università grazie a un progetto del suo corso di comunicazione. Affascinato dalla materia fin da allora, come racconta nelle prime pagine del volume, ne è rimasto folgorato quando gli venne diagnosticato un cancro a 32 anni. La curiosità si è trasformata in “Immune – Viaggio nel misterioso sistema che ci tiene in vita”, circa 300 pagine diventate un caso editoriale internazionale.
- Di: Rachele Mazzaracca
Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica per la Duchenne
Sarà destinata al trattamento di bambini con distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra i 4 e i 5 anni. Profonda soddisfazione dalla comunità dei pazienti
Il momento in cui un ente regolatorio apre le porte a una nuova terapia genica equivale allo sfondamento di un soffitto di cristallo che sembrava fino a prima irraggiungibile e, sebbene rappresenti solo il punto di partenza di un nuovo cammino irto di sfide e ostacoli, viene accolto come un importante traguardo. Soprattutto se riguarda una malattia rara come la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) i cui pazienti negli anni si sono dovuti confrontare con fallimenti e delusioni che hanno messo a dura prova la loro fiducia. Oggi però essa è stata ricompensata dall’autorizzazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) di delandistrogene moxeparvovec, la prima terapia genica per la Duchenne a raggiungere il mercato.
- Di: Enrico Orzes
L’intelligenza artificiale al servizio della medicina
Dai computer grandi come intere stanze del secolo scorso ai big data e ai chatbot di oggi: come può – e potrà – la medicina beneficiare di tutto questo?
A fine marzo un editoriale sull’utilizzo dell’intelligenza artificiale (AI) ha fatto capolino su una delle più importanti riviste di medicina, The New England Journal of Medicine (NJEM). L’intelligenza artificiale ormai si palesa in qualsiasi campo: dall’arte alla farmacologia, dalla nautica alla letteratura, dalla musica alla medicina. I modelli di apprendimento si evolvono ogni giorno in base alle interazioni a cui vanno incontro, con un potenziale notevole. Ciò non toglie l’esistenza di problematiche da risolvere, sfide tecnologiche e questioni giuridiche ed etiche da affrontare, anche - e soprattutto - in ambito medico. Aumentare e condividere le conoscenze sull’AI, da com’è nata a come evolverà, è un passaggio fondamentale - condiviso anche da Osservatorio Terapie Avanzate - per raggiungere gli obiettivi prefissati in ambito medico e non solo.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
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a cura di Anna Meldolesi
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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