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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T: i dati dei trial testimoniano una buona sopravvivenza complessiva
Le terapie a base di cellule CAR-T hanno ottenuto risposte robuste e soglie di sopravvivenza aumentate, specialmente nel trattamento del linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario
Il detto che non esistono più le mezze stagioni potrà anche esser smentito dalla meteorologia ma l’autunno e la primavera rimangono - perlomeno sulla carta - un riferimento temporale immancabile per i grandi congressi oncologici che, tutti gli anni, riuniscono centinaia di medici ed esperti da ogni parte del mondo. Sono questi i momenti più opportuni per la condivisione di dati che segnano il passo per la comunità scientifica. Le terapie a base di cellule CAR-T sono state assolute protagoniste di tre grandi eventi svoltisi nel mese di giugno: il congresso annuale della European Hematology Association (EHA) di Francoforte, il meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) di Chicago e l’International Conference on Malignant Lymphomas (ICML) di Lugano. In tutti e tre i casi sono stati presentati e discussi interessanti aggiornamenti.
- Di: Enrico Orzes
La salute digitale al servizio della medicina di genere
Pubblicato un importante studio sull’utilizzo dei dati raccolti tramite dispositivi indossabili per fare ricerca clinica e, più nello specifico, nell’ambito del ciclo mestruale e delle malattie ginecologiche
Uno strumento utile nel caleidoscopico mondo della salute digitale sono gli wearable, o dispositivi indossabili, che si sono diffusi capillarmente fino a diventare una tecnologia presente nella quotidianità di tutti noi. Apple è una delle grandi aziende che ha investito in questo settore e negli ultimi anni ha supportato diversi studi in collaborazioni con enti e università statunitensi. Una collaborazione tra la multinazionale della tecnologia, l’Harvard T.H. Chan School of Public Health e il National Institute of Environmental Health Sciences (NIEHS), che è parte dei National Institutes of Health (NIH), ha l’obiettivo di comprendere meglio come alcuni fattori – demografici, stile di vita, abitudini, salute – possano avere un impatto sul ciclo mestruale e sulle patologie che coinvolgono l’apparato riproduttore femminile. I risultati di questa collaborazione sono stati pubblicati su NPJ Digital Medicine.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
CRISPR: creato un antibiotico di precisione
Un gruppo di ricerca internazionale ha ideato una terapia basata su CRISPR - per ora sperimentata su modello animale - che mira a colpire il batterio E. coli, con l’obiettivo di ridurre il tasso di infezioni
Le infezioni da Escherichia coli sono un inconveniente spiacevole per chiunque ma, in particolare, per le persone affette da un tumore del sangue, per le quali può rivelarsi anche fatale. Questo accade quando il batterio, naturalmente presente nell’intestino, si riversa nel flusso sanguigno e il sistema immunitario non riesce a contrastare la sua presenza, causando una infezione che ha un tasso di mortalità del 15-20%. Gli antibiotici sono i farmaci standard in questi casi, ma hanno effetti collaterali da non sottovalutare - tra cui i danni al microbioma - e il loro utilizzo è sempre più complesso a causa dei fenomeni di antibiotico-resistenza. Proprio per questo, un team internazionale ha messo a punto il primo candidato a base di CRISPR che ha lo scopo di colpire direttamente E. coli, lasciando intatto il microbioma. Lo studio è stato pubblicato a maggio su Nature Biotechnology.
- Di: Rachele Mazzaracca
Abbinare la terapia su RNA alla terapia genica per la SMA
Sono stati recentemente presentati durante un congresso in Florida, i risultati clinici sull’utilizzo di nusinersen, ASO che agisce a livello dell’mRNA, dopo la terapia genica
Lo SMA Research & Clinical Care è un evento che permette a pazienti, caregiver, operatori sanitari e ricercatori di confrontarsi e condividere i risultati ottenuti. Durante l’evento, che si è svolto di recente a Orlando (Stati Uniti), l’azienda Biogen ha presentato i dati clinici preliminari dello studio Respond, che ha l’obiettivo di valutare il beneficio clinico e la sicurezza della somministrazione di nusinersen, una terapia che ha come bersaglio l’RNA, dopo il trattamento con la terapia genica per l’atrofia muscolare spinale. Onasemnogene abeparvovec (terapia genica nota anche con il nome commerciale Zolgensma) potrebbe, infatti, non essere in grado di agire in maniera ottimale su tutti i pazienti e questo si tradurrebbe in una progressione della malattia: l’assunzione di nusinersen andrebbe incontro alle esigenze cliniche di questi pazienti.
- Di: Redazione
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a cura di Anna Meldolesi
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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