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News
Tumoroidi stampati in 3D per testare i farmaci anticancro
Una tecnica non invasiva permette lo screening di migliaia di organoidi tumorali a livello delle singole popolazioni di cellule, comprese quelle da cui deriva la resistenza ai farmaci
Per testare in vitro i farmaci contro il cancro, i ricercatori stanno iniziando a usare avatar tridimensionali dei tumori che crescono all’interno dell’organismo. Ma questi “tumoroidi” non riproducono esattamente la diversità tra le popolazioni cellulari che compongono il tumore, spesso all’origine dei fenomeni di resistenza ai farmaci o di comparsa delle metastasi. Grazie a una tecnica non invasiva basata sull’interferometria, un gruppo dello UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center (California, Stati Uniti) è riuscito ad analizzare contemporaneamente la risposta ai farmaci di varie sub-popolazioni cellulari in migliaia di tumoroidi stampati in 3D senza distruggerli, con una serie di misurazioni ripetute nel tempo. I risultati sono stati pubblicati su Nature Communications.
- Di: Erika Salvatori
retreAT: OTA riunisce oltre 40 esperti sulle terapie avanzate
Dopo 18 mesi di confronto, il progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate ha portato i massimi esperti del settore in un evento di due giorni che ha coinvolto anche le istituzioni
Due giorni di lavoro in presenza, a Roma, interamente focalizzati sulle terapie avanzate, e cinque tavoli - dedicati ciascuno a uno specifico tema - che hanno lavorato per 18 mesi con la partecipazione di oltre 40 tra i massimi esperti del settore: ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle istituzioni. Sono questi alcuni dei numeri del “retreAT 2023: verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate”, l’evento organizzato e promosso da OTA - Osservatorio Terapie Avanzate, tenutosi il 22 e 23 giugno scorsi, presso la Sala Marinetti del White Space by Ripa a Roma, i cui momenti salienti sono stati raccontati in un video.
- Di: Redazione
Terapia genica per il difetto di AADC: la storia a lieto fine di Simone
Il bambino siciliano, affetto dalla malattia ultra-rara, ha ricevuto con successo il trattamento al Policlinico Umberto I (Roma) lo scorso maggio, dopo mesi di attesa a causa della burocrazia
Simone è il primo paziente italiano a cui è stata somministrata la terapia genica per il deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC), malattia che causa ipotonia, atassia, crisi oculogire, scarsa capacità attentiva e frequenti momenti di irritabilità e pianto. Se fino a poco tempo fa la prognosi per questi bambini era incerta, oggi la terapia genica rappresenta una speranza. Eladocagene exuparvovec (nome commerciale Upstaza) è stata approvata in Europa l’estate scorsa, ma in Italia i pazienti attendono ancora il via libera da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Dopo mesi di attesa e appelli alle istituzioni, fortunatamente ascoltati, i genitori di Simone hanno raggiunto il loro obiettivo: l’accesso alla terapia per il loro bambino.
- Di: Redazione
Terapia genica: passi avanti per la malattia di Fabry
Diverse aziende stanno lavorando per portare ai pazienti una terapia genica efficace, una sperimentazione clinica di Fase II si sta svolgendo anche nel nostro Paese
Qualche settimana fa la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione “Fast Track” a ST-920 (isaralgagene civaparvovec), una terapia genica sperimentale per la malattia di Fabry. Questo passaggio facilita lo sviluppo, e accelera la revisione da parte degli enti regolatori, di nuove terapie destinate al trattamento di patologie gravi o fatali. ST-920 - che ha ottenuto anche la designazione di farmaco orfano in Europa - è attualmente in valutazione nello studio di Fase I/II STAAR, nel quale è stato incluso anche un centro italiano, l’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi (Firenze). La biotech che produce la terapia, Sangamo Therapeutics, si sta preparando per uno studio di Fase III e prevede di avviarlo verso la fine del 2023.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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