retreAT 2023. 22 e 23 giugno 2023, Roma

Verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate

Il retreAT è un ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni per individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate. A fronte di un indubbio potenziale innovativo in ambito terapeutico, le terapie avanzate necessitano di misure altrettanto innovative nell’ambito della ricerca e sviluppo e in termini di sostenibilità, accesso e gestione clinica.

Oltre 40 esperti del settore, suddivisi in cinque tavoli di lavoro tematici (Sviluppo delle TA e partnership pubblico-privato; Manifattura delle TA; Ricerca clinica; Farmacoeconomia, sostenibilità e accesso; Organizzazione e presa in carico dei pazienti), hanno collaborato con l’obiettivo di formulare proposte concrete e immediatamente applicabili da sottoporre alle Istituzioni per rendere tali innovazioni terapeutiche disponibili per tutti i pazienti che ne hanno bisogno.

Di: Redazione

, 15 Giugno 2023

Leggi tutto...

Terapie avanzate per far luce sui meccanismi che originano la SLA

Oggi si celebra la giornata mondiale sulla SLA: in questa occasione è fondamentale porre l’attenzione sulla ricerca, che vede all’orizzonte anche terapia cellulare, genica e terapie su RNA 

Giugno rappresenta il mese della consapevolezza sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA), malattia che colpisce i motoneuroni e che causa la progressiva perdita delle funzioni motorie, fino al decesso. Obiettivo della giornata mondiale sulla SLA, che si celebra ogni 21 giugno ed è promossa dalla Federazione Internazionale delle associazioni di pazienti, è quello di sensibilizzare e aumentare le conoscenze sulla malattia. Il prof. Roberto Massa, responsabile dell’Unità Malattie Neuromuscolari presso il Policlinico Universitario Tor Vergata di Roma, fa una panoramica sullo stato dell’arte delle terapie avanzate in studio per questa malattia.

Di: Enrico Orzes

, 21 Giugno 2023

Leggi tutto...

DNA in microcapsule: il futuro degli hard disk biologici

Una tecnologia innovativa permette di consultare facilmente i dati memorizzati all’interno delle molecole di DNA, uno tra i più moderni sistemi di archiviazione dati

Nel 2016, i ricercatori hanno memorizzato un breve filmato che ritraeva un cavallo al galoppo nel DNA di un batterio, trasformando l’antico custode dell’informazione genetica in un moderno “hard disk” per il salvataggio dei dati. Come nastri magnetici o dispositivi elettronici, ma con il vantaggio che può rimanere intatto per migliaia di anni e immagazzinare miliardi di miliardi di byte in pochissimo spazio che, con un volume di dati generati ogni giorno nel mondo pari più o meno al download di mezzo miliardo di film in HD, è un ottimo punto a favore. I ricercatori della University of Technology di Eindhoven hanno pubblicato su Nature Nanotechnology un sistema che rende più facile la ricerca e lettura dei dati memorizzati nel DNA, ancora troppo lenta e costosa rispetto agli archivi tradizionali.

Di: Erika Salvatori

, 21 Giugno 2023

Leggi tutto...

CRISPR: correggere le mutazioni che causano la malattia di Stargardt

I risultati di uno studio in vitro, condotto su cellule staminali pluripotenti indotte, aprono la strada allo sviluppo di future terapie avanzate per le distrofie retiniche ereditarie 

È la struttura principale dell’occhio perché ospita gli elementi - coni e bastoncelli - che ricevono l’impulso luminoso e, attraverso una serie di strutture, lo trasmettono al nervo ottico il quale a sua volta lo invia al cervello dove viene elaborata un’immagine. Stiamo parlando della retina, la cui speciale organizzazione in strati consente la visione. Le malattie che la interessano provocano inevitabilmente una riduzione dell’acutezza visiva e, fino a qualche anno fa, alcune di esse non avevano possibilità di cura. L’approvazione di voretigene neparvovec per il trattamento della distrofia retinica ereditaria ha segnato un punto di svolta e ora i ricercatori sperano di sviluppare nuove terapie avanzate anche per altri disturbi, fra cui la malattia di Stargardt.

Di: Enrico Orzes

, 19 Giugno 2023

Leggi tutto...