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Terapia genica: Premio Else Kröner Fresenius ad Alessandro Aiuti
Premiato lo sviluppo di terapie avanzate per le immunodeficienze primitive: il Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica 2020 va al vicedirettore dell’SR-Tiget di Milano
Alessandro Aiuti - vicedirettore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), professore ordinario di Pediatria all’Università-Vita Salute San Raffaele di Milano e membro del Comitato scientifico di Osservatorio Malattie Rare, ha vinto l’edizione 2020 del Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica, del valore di 2,5 milioni di euro. Alla sua terza edizione, il Premio è uno dei più ricchi al mondo e viene conferito ai ricercatori che abbiano contribuito in maniera significativa alla ricerca biomedica internazionale. In questo caso, gli studi sulla terapia genica per le immunodeficienze primitive, tra cui il deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), la sindrome di Wiskott-Aldrich, la leucodistrofia metacromatica, la beta-talassemia e la mucopolisaccaridosi di tipo I. Ad oggi sono oltre cento i pazienti trattati dal gruppo dell’SR-Tiget provenienti da oltre 35 diversi Paesi del mondo.
- Di: Redazione
Dalle terapie su RNA arrivano i farmaci su misura
Il Batten Day 2020 offre l’occasione di parlare delle terapie personalizzate, portando come esempio milasen, farmaco destinato ad una sola bambina affetta da malattia di Batten
Domani, 9 giugno 2020, si celebra il #BattenDay2020, la Giornata Internazionale per la consapevolezza sulla malattia di Batten: il tema di quest’anno, “Come Together”, sottolinea l’impegno di pazienti e famiglie, che si stanno unendo per sensibilizzare l’opinione pubblica su questa patologia. Qualche mese fa, Osservatorio Terapie Avanzate pubblicava un approfondimento su milasen, il primo farmaco basato sugli oligonucleotidi antisenso progettato e prodotto per una sola bambina affetta proprio dalla malattia di Batten, la piccola Mila. Lo studio su milasen, pubblicato sul The New England Journal of Medicine, ha aperto un dibattito bioetico non ancora risolto e i molteplici interrogativi sulla medicina personalizzata restano ancora con poche risposte. Mila è stato il primo esempio, ma altre famiglie stanno cercando di seguire un percorso simile. Tra queste c’è quella di Lydia, bambina colpita da una mutazione genetica casuale che le causerà in poco tempo gravi disabilità.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: tutte le ultime novità sulla Duchenne
Dalle grandi promesse e sfide di questa terapia sperimentale, raccontate attraverso un accattivante fumetto, agli aggiornamenti delle sperimentazioni cliniche in corso e in avvio
Parent Project aps - associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker - ha lanciato un nuovo portale interamente dedicato alle strategie terapeutiche in via di sviluppo per combattere la Duchenne (DMD) e Becker (BMD). Uno speciale focus è dedicato alla terapia genica, terapia avanzata sulla quale negli ultimi anni la ricerca sta facendo enormi progressi e nella quale la comunità Duchenne (pazienti e famiglie) ripone grandi aspettative. Il sito include diversi video che illustrano gli ultimi aggiornamenti degli studi clinici in corso e una serie di materiali divulgativi. Tra questi spicca un originale fumetto digitale - realizzato con il patrocinio di Osservatorio Terapie Avanzate - che con un linguaggio accattivante racconta in maniera semplice ma accurata le promesse e le sfide della terapia genica per la DMD.
- Di: Francesca Ceradini
App Immuni per il tracciamento COVID-19. Utilità, limiti e tempistiche
Dopo tanta attesa, la app è scaricabile dal 1° giugno e la sperimentazione, che inizia l'8 giugno, include 4 Regioni. Non mancano però i dubbi (e i dati scientifici)
Un primo passo verso il concreto arrivo dell’app Immuni è stato fatto. Lo scorso 20 maggio, infatti, Apple e Google hanno annunciato di aver terminato il lavoro congiunto per la messa a punto di una tecnologia di tracciamento del contagio da Coronavirus. Una sorta di piattaforma universale che permetterà la comunicazione anche tra gli smartphone con sistema operativo iOS o Android e che sarà messa nelle mani delle autorità sanitarie di tutto il mondo che ne hanno fatto richiesta - tra cui l’Italia - per poter utilizzare la propria app di contact tracing. Tutto bene, se non fosse che a Fase 2 inoltrata dell’emergenza sanitaria i dubbi sulla reale efficacia di questo sistema restano aperti. Perché a oggi non esistono studi scientifici che dimostrino la validità di un’app per il tracciamento dei contatti.
- Di: Cristina Tognaccini, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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