IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Le “Innovazioni tecnologiche” sbarcano su OTA
Osservatorio Terapie Avanzate allarga i suoi orizzonti e amplia gli argomenti trattati, includendo le terapie digitali, la digital health e le innovazioni tecnologiche per la salute
La rivoluzione digitale sta velocemente trasformando la medicina: soluzioni tecnologiche clinicamente validate per la gestione di diverse patologie stanno prendendo il loro posto in sanità. Si tratta di dispositivi medici del futuro, in grado di coniugare la conoscenza medica alle tecnologie moderne e fornire a medici e pazienti nuovi validi strumenti. Ma cosa sta accadendo? La situazione è ancora complessa e diversificata nel mondo: gli ostacoli per la loro introduzione nella pratica clinica sono diversi e incentrati soprattutto sull’aspetto regolatorio, particolarmente complesso in un ambito così all’avanguardia e innovativo. Da oggi, Osservatorio Terapie Avanzate, con la collaborazione di Eugenio Santoro dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS, proporrà approfondimenti e aggiornamenti su queste tematiche.
- Di: Redazione
Terapia cellulare: uno studio clinico per la Duchenne
Il trial si basa sulla combinazione di terapia cellulare ed exon skipping. I dati preliminari, illustrati dal prof. Giulio Cossu, sono promettenti e si aspetta la ripresa dopo lo stop da emergenza COVID-19
A fine febbraio avrebbe dovuto tenersi a Roma la 18esima Conferenza Internazionale di Parent Project aps sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD), rimandata a causa della complessa situazione legata alla COVID-19. Durante l’evento organizzato dall’associazione di pazienti e genitori di figli con DMD e BMD, gli esperti del settore avrebbero dovuto illustrare lo stato dell’arte della ricerca per questa patologia genetica rara. Per sopperire al mancato appuntamento annuale, ormai attesissimo nella comunità Duchenne, è stato creato un nuovo portale con video e materiali divulgativi dedicati alle strategie terapeutiche in sperimentazione per questa malattia. Tra queste anche la terapia cellulare e l’avvio di uno studio clinico guidato dal professor Giulio Cossu dell’Università di Manchester.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia cellulare. Puntare alle staminali per la sclerosi multipla progressiva
La ricerca è molto attiva in tutto il mondo ma l’Italia è all’avanguardia. Il prof. Gianvito Martino, del San Raffaele di Milano, ci racconta i progressi degli ultimi venti anni per questa patologia neurodegenerativa
Sabato 30 maggio è la giornata mondiale della sclerosi multipla, una grave malattia infiammatoria e neurodegenerativa. È una patologia cronica dovuta a una reazione anomala delle difese immunitarie, che attaccano alcuni componenti del sistema nervoso centrale, ed in particolare la mielina che ricopre i nervi e li rende efficienti. Si manifesta in forme di diversa gravità che, semplificando, possono essere la recidivante-remittente, caratterizzata da episodi acuti di malattia e altri di benessere, e la progressiva, contraddistinta da un peggioramento delle funzioni neurologiche. Se negli ultimi 30 anni molto è stato fatto per la prima forma, che oggi può contare su oltre una decina di farmaci efficaci, quella progressiva resta ancora “una malattia orfana” come la definisce il professor Gianvito Martino, Direttore Scientifico IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e pioniere della ricerca sulle cellule staminali per la cura della SM. Ne abbiamo parlato con lui, per capire a che punto è la ricerca.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie su RNA. Un approccio per le malattie neurodegenerative
Al CIBIO di Trento si punta sul meccanismo di interferenza a RNA per contrastare patologie come la demenza fronto-temporale. Ne parliamo con la prof.ssa Michela Denti, coordinatrice della ricerca
Quando viene illustrato il dogma della biologia molecolare, con il passaggio dell’informazione genetica dagli acidi nucleici alle proteine, a guadagnarsi il ruolo dell’attore protagonista è sempre il DNA. In maniera analoga quando si discute di terapia genica o di editing genomico, il primo pensiero corre subito alle modifiche del DNA. Tutto questo a discapito dell’RNA, molecola di indiscusso valore che negli ultimi due decenni ha raggiunto una grande notorietà grazie anche allo sviluppo di un nuovo settore terapeutico basato sul meccanismo di interferenza a RNA. Le sue applicazioni cliniche stanno conquistando l’interesse di vari gruppi di ricerca, come quello coordinato dalla prof.ssa Michela Denti, del CIBIO di Trento, che da più di dieci anni si occupa di malattie neurodegenerative.
- Di: Enrico Orzes
Newsletter
Recensioni libri
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
COVID-19
Con il patrocinio di
Video
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
