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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Mucopolisaccaridosi: a che punto siamo con la terapia genica?
La Giornata Mondiale delle MPS offre l’occasione per fare una panoramica sulla terapia genica, in particolare per la MPS IH: ne parliamo con la dott.ssa Bernardo del SR-Tiget
Il 15 maggio è il MPS Awareness Day, che quest’anno ha il motto #ChaseTheSigns. Riconoscere i segni e i sintomi delle mucopolisaccaridosi (MPS) può, infatti, migliorare notevolmente la diagnosi, la gestione dei bambini affetti da MPS e le tempistiche di somministrazione delle terapie attualmente disponibili. Le terapie avanzate sono in prima linea anche nella ricerca sulle MPS: dalla terapia genica all’editing genomico. Tra i diversi trial in corso, il gruppo di ricerca dell’SR-Tiget - coordinato da Alessandro Aiuti - sta studiando la terapia genica per la forma più grave della mucopolisaccaridosi di tipo 1H. Per la prima volta per questa malattia, la terapia genica viene sperimentata sull’uomo e, stando ai dati attualmente disponibili, il profilo di sicurezza del trattamento è molto buono. Per quanto riguarda l’efficacia, è necessario attendere e avere un follow up dei pazienti a medio-lungo termine.
- Di: Rachele Mazzaracca
COVID-19: spunti di bioetica tra cellule staminali e privacy
Gli interrogativi emersi in questi ultimi mesi in ambito bioetico sono molteplici e toccano argomenti molto diversi: tra questi, la vendita di trattamenti non autorizzati e l’epidemiologia digitale
I trattamenti non autorizzati a base di cellule staminali fanno capolino anche nell’emergenza sanitaria: a circa due mesi dalla dichiarazione di pandemia dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, sono molteplici le aziende americane che stanno approfittando della situazione disperata per venderle a caro prezzo. Molte cliniche hanno una storia di vendite di questa tipologia di prodotto e, da quando è arrivata la COVID-19, si sono adeguate alle nuove esigenze di mercato, pur mancando le prove scientifiche a sostegno del loro utilizzo. Restando in tema bioetico, sta diventando virale il dibattito legato all’epidemiologia digitale - cioè l’utilizzo di dati generati al di fuori del sistema sanitario pubblico per la sorveglianza delle malattie – soprattutto per quanto riguarda l’omogeneità dell’applicazione delle tecnologie digitali e per la privacy.
- Di: Rachele Mazzaracca
Via libera per STOPCovid, il test rapido basato su CRISPR
La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la prima autorizzazione d’emergenza e la ricerca scommette su innovazioni ancora più ambiziose per la diagnosi delle malattie emergenti.
La pandemia ha dimostrato che i classici tamponi basati sulla reazione a catena della polimerasi (PCR) non bastano più. Rappresentano il golden standard della diagnostica ma richiedono reagenti difficili da reperire durante un’emergenza globale come questa, macchinari costosi, competenze specialistiche e troppo tempo per l’esecuzione. Il futuro del settore diagnostico è nei test rapidi, possibilmente da fare anche a casa e auspicabilmente in multiplex. A che punto è la transizione? La velocità è un requisito ormai a portata di mano, al traguardo dell’home-testing si sta lavorando e la fattibilità di chip capaci di eseguire simultaneamente centinaia di test diversi è già stata dimostrata in laboratorio.
- Di: Anna Meldolesi
Coronavirus. Grazie agli organoidi è confermato che attecchisce nell’intestino
Un modello sperimentale messo a punto da un gruppo di ricercatori olandese dimostra in che modo il virus SARS-CoV-2 sia in grado di infettare anche le cellule dell’intestino.
La carta d’identità di SARS-CoV-2, che da quello che sappiamo oggi ha cominciato a circolare nell’uomo a fine 2019, si va via via completando man mano che crescono gli studi (siamo giunti a oltre quattromila pubblicazioni in materia) su questo nuovo Coronavirus. Tra le informazioni su cui quasi nessuno ormai ha più dubbi c’è quella relativa alla porta d’ingresso del virus nel nostro organismo: si tratta del recettore ACE2, abbondantemente espresso nelle cellule alveolari (pneumociti) di tipo 2 e nelle cellule ciliate presenti a livello dell’epitelio polmonare, questo spiega la forte dominanza della componente respiratoria nei sintomi della COVID-19. Ma le cellule che SARS-CoV-2 è in grado di infettare e gli organi che può colpire sono ben di più e tra questi l’intestino.
- Di: Enrico Orzes
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News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
COVID-19
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
