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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Spillover: un salto pericoloso
“Siamo stati noi a generare l'epidemia di Coronavirus. Potrebbe essere iniziata da un pipistrello in una grotta, ma è stata l'attività umana a scatenarla”
(D. Quammen, The New York Times)
Nel gioco del domino, basta un movimento leggero e, una tessera dopo l’altra, cadono tutte. Tuttavia, è possibile ripercorrere il percorso e individuare la tessera che per prima ha perso l’equilibrio. Il viaggio che David Quammen fa fare al lettore in “Spillover” è quello di chi indaga, a ritroso “tessera per tessera”, le correlazioni esistenti tra le malattie infettive e la crisi ecologico-sanitaria che affligge il mondo. “In una popolazione in rapida crescita, con molti individui che vivono addensati e sono esposti a nuovi patogeni, l’arrivo di una nuova pandemia è solo questione di tempo.” Come dimostrato da questa affermazione, il libro - pur essendo stato pubblicato nel 2012 - è terribilmente attuale e, proprio per questo, nelle ultime settimane ha scalato le classifica di vendita. COVID-19 è stata dichiarata emergenza mondiale il 12 marzo 2020 e, anche a detta dell’autore, questa pandemia è quella che 8 anni fa ha definito the next big one e che, purtroppo, non sarà l’ultima. Era davvero solo questione di tempo. E lo sarà di nuovo.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia cellulare: cellule della retina “universali” per la degenerazione maculare senile
Un gruppo di ricercatori svedesi ha messo a punto un nuovo protocollo di selezione cellulare e utilizzato CRISPR per rendere le cellule invisibili al sistema immunitario.
Passi avanti verso la messa a punto di cellule della retina universali per il trattamento della cecità negli anziani. A perfezionare la metodica è stato un gruppo di ricercatori del Karolinska Institutet e del St. Erik Eye Hospital in Svezia, che lo scorso 30 marzo hanno pubblicato su Nature Communications un sistema per affinare la produzione delle cellule epiteliali funzionali del pigmento retinico (RPE) a partire da cellule staminali pluripotenti umane (hPSC). A seguire, il 14 aprile, i ricercatori hanno reso noto su Stem Cell Reports, un sistema per modificare le stesse cellule con la tecnica di editing genomico CRISPR-Cas9, in modo da renderle “invisibili” al sistema immunitario del ricevente. Evitando così il rigetto, uno dei principali problemi in casi di trapianto di cellule da donatore.
- Di: Cristina Tognaccini
CHyMErA: un nuovo strumento per l'editing genomico multiplo
Grazie a questa nuova tecnica basata su CRISPR, gli scienziati possono modificare allo stesso tempo più siti nel genoma per indagare la loro influenza nei processi fisiologici della cellula
CRISPR ha rivoluzionato lo studio del genoma umano, ma a distanza di anni dalla sua scoperta è rimasta una sfida in sospeso: poter silenziare più geni – o più frammenti di essi – all’interno della cellula. Obiettivo dei ricercatori dell’Università di Toronto (Canada), guidati da Jason Moffat e Benjamin J. Blencow, era quello di scoprire come diversi geni interagiscano tra loro e come queste interazioni influenzino i processi fisiologici in condizioni normali e in condizioni patologiche. Per studiare le interazioni geniche, però, serviva uno strumento in grado di agire su più geni contemporaneamente, cosa che capita spesso nei casi di cancro e altre malattie. CHyMErA, di cui si è parlato a marzo su Nature Biotechnology, potrebbe essere la risposta a questa necessità.
- Di: Rachele Mazzaracca
Immunoterapia: cellule “giovani” per combattere al meglio il cancro
L’utilizzo di cellule Natural Killer derivate da progenitori presenti nel sacco vitellino sembra produrre risposte antitumorali più robuste. I risultati di uno studio preclinico statunitense.
Una delle più brillanti intuizioni in campo medico nella lotta ai tumori è quella che ha portato alla nascita dell’immunoterapia, un settore nel quale si punta a sfruttare le potenzialità del sistema immunitario per contrastare il cancro. Il progresso in questo ambito terapeutico - e di studio - si è fatto più solido con l’aumento della conoscenza del sistema immunitario e di tutti i tipi cellulari che lo compongono, dividendo i loro compiti tra l’immunità acquista e quella innata. Questo ha permesso di puntare i riflettori sulle cellule Natural Killer (NK), al centro anche di un interessante studio americano.
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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Pierluigi Russo
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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