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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Le CAR-T e terapie cellulari reggono bene l’impatto da COVID-19
I pazienti continuano a ricevere le cure salvavita programmate. Alcuni rallentamenti riguardano invece gli studi clinici per altre terapie avanzate. Ne abbiamo parlato con Franco Locatelli.
Le terapie avanzate sembrano resistere all’impatto che lo tsunami COVID-19 sta provocando in tutto il mondo. Almeno per il momento. Il blocco dei voli tra i diversi Paesi, infatti, ha messo a serio rischio il trasporto di materiale cellulare necessario sia per i trapianti di cellule staminali, che spesso provengono da donatori residenti in Paesi esteri, sia per le terapie cellulari CAR-T, che nella stragrande maggioranza dei casi vengono ingegnerizzate negli Stati Uniti. Per ora però le soluzioni intraprese sembrano garantire le cure salvavita, come conferma anche Franco Locatelli - Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e Presidente del Consiglio Superiore di Sanità. Mentre a risentirne un po’ di più sono i trial clinici.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapia cellulare in utero: una speranza per la sindrome di Sly
Uno studio statunitense ha dimostrato, in modelli animali, l’efficacia della somministrazione di cellule staminali in utero. È stato presentata la richiesta di avvio di uno studio clinico.
Se le terapie avanzate sono ormai sdoganate, con alcuni prodotti già sul mercato e numerosi altri in fase di studio, altrettanto non si può dire della terapia genica o cellulare prenatale, che timidamente inizia a muovere i primi passi. Proprio lo scorso 26 febbraio, un gruppo di ricercatori dell' University of California San Francisco (UCSF), ha dimostrato, in modelli animali, che la somministrazione di cellule staminali in utero può essere una strategia per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo VII (MPS7), nota anche come sindrome di Sly, che spesso può causare l’aborto. Sulla base di questi dati i ricercatori hanno chiesto alla Food and Drug Administration (FDA) il via libera per un trial clinico.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapia genica per la malattia di Huntington
Un approccio innovativo per rigenerare neuroni funzionali in grado di sostituire quelli persi a causa della patologia. Promettenti i risultati di uno studio su modelli animali
La terapia genica classica ha come obiettivo quello di fornire all’organismo una copia corretta del gene difettoso che è alla base dell’insorgenza della malattia. Nello studio della Jinan University of China, pubblicato su Nature Communications a fine febbraio, la terapia genica esce un po’ dallo standard: l’approccio è incentrato sull’utilizzo della tecnica per indurre la conversione tra diversi tipi cellulari. Si tratta di una ricerca sulla malattia di Huntington e, al contrario di quello che ci si aspetterebbe, i ricercatori non stanno cercando di ridurre l’accumulo della huntingtina mutata (mHTT), proteina responsabile della morte di alcuni tipi di neuroni e causa della patologia. Lo scopo è invece quello di riprogrammare e trasformare le cellule di supporto ai neuroni (cellule gliali) in neuroni funzionali in grado di sostituire quelli persi.
- Di: Rachele Mazzaracca
Coronavirus: anche CRISPR si mette alla prova
SHERLOCK, DETECTR e PAC-MAN. Due tecniche di diagnostica per i virus e una tecnologia “antivirale” accomunate da una sola caratteristica: si basano tutte su CRISPR
L’emergenza COVID-19 ha evidenziato la mancanza di una tecnologia rapida, semplice e poco costosa per il rilevamento dei virus. Come se ciò non bastasse, non abbiamo ancora un farmaco disponibile per fronteggiare questa pandemia, di cui non siamo in grado di prevedere la durata. Gli studi clinici in corso sono molti e prendono in considerazione diverse molecole e soluzioni tecnologiche, ma ancora non è stato trovato qualcosa di specifico ed efficace. In questo quadro d’incertezza trova il suo spazio anche CRISPR, il famoso sistema di editing genomico che potrebbe essere utilizzato per contrastare direttamente il virus o come test diagnostico in grado di identificare la presenza dell’agente virale.
- Di: Rachele Mazzaracca
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a cura di Anna Meldolesi
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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Pierluigi Russo
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"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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