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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Combinare CRISPR e farmacologia per potenziare le CAR-T
Ricorrendo a tecniche di editing del genoma un gruppo di ricerca finlandese ha studiato quali molecole possono aumentare l’effetto terapeutico delle CAR-T limitandone gli effetti collaterali.
La storia dell’oncologia insegna che la ricerca di “un’unica cura contro tutti i tipi di tumore” è un po’ come la ricerca della pietra filosofale. È uno slogan che medici e ricercatori di tutto il mondo sanno bene non avere attinenza con la realtà che punta, invece, a combinazioni di farmaci e strategie terapeutiche per giungere alla tanto agognata vittoria. Così anche adesso, con l’approvazione delle terapie CAR-T, non basta pensare di produrre e somministrare ai pazienti le cellule ingegnerizzate contando unicamente su un loro successo garantito, ma serve predisporre la strada a questi “superlinfociti”, facilitandone l’azione e anche limitandone i possibili effetti avversi.
- Di: Enrico Orzes
Dalle cellule T una tecnologia innovativa contro i virus
In poche settimane il virus SARS-CoV-2 ha raggiunto tutto il mondo. Gli scienziati stanno testando farmaci per trattare i malati, ma anche tecniche all’avanguardia per prevenire altre infezioni
Le strategie terapeutiche in sperimentazioni contro l’infezione COVID-19 sono molte e i farmaci vengono testati in trial clinici in tutto il mondo, aspettando la messa a punto di un vaccino adeguato. Le terapie più promettenti includono gli antivirali e gli anticorpi monoclonali, ma bisogna attendere i primi risultati per capire quali molecole saranno in grado di rispondere efficacemente all’emergenza da SARS-CoV-2. Un approccio innovativo contro i virus prevede di focalizzarsi sulle cellule del sistema immunitario e non su un farmaco. AlloVir, azienda statunitense da anni impegnata nello sviluppo di terapie cellulari, potrebbe ampliare la sua piattaforma per riuscire a prevenire infezioni virali come la COVID-19.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la SMA: parere positivo dal CHMP europeo
Il Committee for Medicinal Products for Human Use dell’EMA ha espresso parere positivo su Zolgensma, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata
A pochi giorni dall’approvazione di Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) in Giappone, il 27 marzo AveXis - azienda inglobata da Novartis - ha annunciato che il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA) ha espresso parere positivo sulla terapia genica per la SMA, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in Europa. Zolgensma ha ricevuto parere positivo per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti con mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e una diagnosi di SMA di tipo 1 o in pazienti con una mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e con un massimo di tre copie del gene SMN2.
- Di: Redazione
Un atlante delle cellule staminali muscolari
Uno strumento per comprendere quante sono le cellule coinvolte nella riparazione muscolare, come comunicano e cosa succede in caso di malattie come le distrofie muscolari
Quante possono essere le cellule coinvolte nella riparazione muscolare e come comunicano fra di loro? Per provare a dare una risposta, un gruppo di ricercatori della Cornell University (Stati Uniti) ha realizzato un atlante delle cellule staminali muscolari, coinvolte nella rigenerazione del tessuto muscolare. Dal lavoro, pubblicato il 10 marzo su Cell Reports, è emerso che sono circa 35 mila le singole cellule descritte dai ricercatori. Un lavoro importante, utile per capire come avviene il normale processo di riparazione del tessuto muscolare negli adulti, ma che, soprattutto, potrà aiutare a capire i deficit della rigenerazione che si verificano durante l'invecchiamento e nelle distrofie muscolari.
- Di: Cristina Tognaccini
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a cura di Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
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